药物临床试验中有效性指标的分类

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1、ChineseJournalofNewDrugs2016,25(10)·新药申报与审评技术·药物临床试验中有效性指标的分类刘炳林(国家食品药品监督管理总局药品审评中心，北京100038)［摘要］本文参考相关法规、指导性文件和指南，经过认真梳理，针对新药临床试验中疗效指标的多种分类及其与之密切相关的疾病临床结局分类，详细说明了各种分类中不同疗效指标和疾病临床结局的定义、概念、特点和在药物临床试验有效性设计、观测和评价等应用中应该注意的问题，特别是重点阐述了与新药临床试验密切相关的临床结局指标、临床终点、替代终点、主要疗效指标、次要疗效指标等概念和特点，以及不同指标的

2、选择对新药临床试验设计、实施和评价的影响。［关键词］新药;临床试验;临床结局;临床终点;替代终点;中间终点;主要指标;次要指标;生物标记物;临床结局评估;患者报告的结局;医生报告的结局;观察者报告的结局;表现结局［中图分类号］Ｒ95［文献标志码］C［文章编号］1003－3734(2016)10－1103－05ClassificationofefficacyendpointsinaclinicaltrialofthenewdrugLIUBing-lin(CenterforDrugEvaluation，ChinaFoodandDrugAdministration，Be

3、ijing100038，China)［Abstract］Accordingtoregulationsandguidancedocuments，thispaperintroducesmainlyclassificationofefficacyendpointsinaclinicaltrialofthenewdrug，andclassificationofclinicaloutcomesofadiseaseandhealthcondition．Thedefinition，concept，characteristicsofdifferentclinicalefficac

4、yendpointsandclinicaloutcomesofdiseasesarealsointroduced，suchasclinicaloutcomes，clinicalendpoints，surrogateendpoints，intermediateendpoints，primaryendpoints，secondaryendpoints，biomarker，PＲO，ClinＲO，ObsＲO，PerfOandsoon．［Keywords］clinicaltrialsofnewdrugs;clinicaloutcomes;clinicalendpoint;s

5、urrogateendpoint;inter-mediateendpoint;primaryendpoint;secondaryendpoint;biomarker;patient-reportedoutcome;clinician-reportedoutcome;observer-reportedoutcome;performanceoutcome药品是指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目和以疗效观测指标为基础确定药物效应大小比较与的地调节人的生理机能并规定有适应症或者功能主评价的方法和标准，即疗效评价指标。［1］治、用法和用量的物质。药品上市的批准是基于反映疾

6、病变化的疗效指标可以是疾病临床终点其安全性和有效性;有效性是批准药品上市基本要(如死亡、残疾、功能丧失)、影响疾病进程的重要临求的必要内容之一，是指因药品治疗带来患者在感床事件(如心肌梗死、骨折的发生)，也可以是评价［2］觉、功能或生存状况上的受益。药物的有效性一社会参与能力(残障)、生活能力(残疾)、临床症状般是通过药物的临床试验来发现和确定的;药物临和/或体征、心理状态等内容的相关量表或其他形式床试验中评价药物的有效性主要是通过有效性指标的定量、半定量或定性的指标，也可以是通过某些仪的观测和评价来实现的。有效性指标又称为疗效指器和实验室检查等手段获得的某些客观

7、数据或检查［3］结果，主要包括病理生化等指标如病理检查结果、细标，统计学又称为有效性变量，是反映受试药物用于患者所表现出临床获益的主要观测和评价工菌培养、血脂、血压等。具。疗效指标的选择、测量和比较是药物有效性评疗效指标有多种分类方法，不同的疗效指标反价中的关键因素。疗效指标主要包括疗效观测指标映疾病临床结局变化的层面和重要性不同、其观察和测量的方法不同、表现形式不同、统计分析方法不［作者简介］刘炳林，男，医学博士，主任医师，资深药物审评专家。同，在药物有效性评价中的地位也不同，因此，需要联系电话:(010)68921271，E-mail:liubinglin32

8、3@163