体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）.doc

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1、附件1体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）第一章总则第一条为满足临床需求，规范和促进体细胞治疗临床研究及转化应用，依照《中华人民共和国药品管理法》和《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。第二条体细胞治疗是指来源于人自体或异体的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的激活、诱导、扩增、传代和筛选，以及经药物或其他能改变细胞生物学功能的处理。第三条本办法适用于由医疗机构研发、制备并在本医疗机构内开展的体细胞治疗临床研究和转化应用。按照本办法管理的体细胞治疗转

2、化应用项目目录由国家卫生健康委制定并进行动态管理。第四条开展体细胞治疗临床研究和转化应用的医疗机构及其临床研究项目和转化应用项目均应当具备相应条件，在国家卫生健康委备案，并在备案项目范围内开展体细胞治疗临床研究和转化应用。第五条医疗机构是体细胞治疗临床研究和转化应用的责任主体，对体细胞制备的质量负责。第一条国家卫生健康委负责体细胞治疗临床研究和转化应用的管理工作，参照药品生产质量管理规范的核心技术标准组织制定和发布《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》，组建体细胞治疗专家委员会，为体细胞治疗临床研究和转化应用规范管理

3、提供技术支撑和伦理指导，建立和维护体细胞治疗临床研究和转化应用登记备案信息系统（以下简称备案信息系统）。第二条国家卫生健康委负责对体细胞治疗临床研究和转化应用备案医疗机构进行监督检查，省级卫生健康行政部门负责行政区域内备案医疗机构的日常监督管理，发现问题和存在风险时及时督促医疗机构采取有效处理措施，并报告国家卫生健康委。第二章医疗机构和项目备案管理第三条开展体细胞治疗临床研究和转化应用的医疗机构应当具备以下条件，并提交医疗机构备案材料（附件1）。（一）三级甲等医疗机构，具备较强的医疗、教学和科研能力，具有与所开展体细胞

4、治疗项目相应的诊疗科目并完成药物临床试验机构备案；（二）承担过省级及以上科技部门或卫生健康行政部门立项的体细胞治疗领域研究项目；（三）具有与开展体细胞治疗相适应的项目负责人、临床医师、实验室技术人员、质量控制人员及其他相关人员；（四）具有符合《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》要求，满足体细胞制备所需要的实验室以及相应的设施设备；（五）建立体细胞治疗质量管理及风险控制制度体系，具有与所开展体细胞治疗相适应的风险管理和承担能力；（六）成立学术委员会和伦理委员会，建立本医疗机构体细胞治疗临床研究和转化应用项目立项前审查

5、制度。第一条体细胞治疗临床研究项目应当具备以下条件，并由医疗机构提交临床研究项目备案材料（附件2）。（一）具备充分的科学依据，用于尚无有效干预措施的疾病，或用于严重威胁生命和影响生存质量的疾病，旨在提高现有治疗方法的疗效；（二）适应证明确、临床研究设计合理，且有前期研究基础；（三）通过本机构学术委员会的科学性审查和伦理委员会的伦理审查，并由医疗机构主要负责人审核立项；（四）具有相应的项目研究经费支持。第二条体细胞治疗临床研究项目进入转化应用阶段应当具备以下条件，并由医疗机构提交转化应用项目备案材料（附件3）。（一）在临

6、床研究取得体细胞治疗安全性、有效性等证据的基础上，总结形成针对某种疾病（适应证）的治疗方案和技术标准（包括细胞治疗的种类/途径、治疗剂量/次数和疗程等）；（二）通过本机构学术委员会的转化应用评估审查和伦理委员会的伦理审查；（三）具有完善的体细胞治疗转化应用持续评估方案。第一条医疗机构应当在备案信息系统登记并上传备案材料扫描件，同时将纸质件提交省级卫生健康行政部门。省级卫生健康行政部门自收到备案材料之日起15日内完成形式审核，提交国家卫生健康委。第二条国家卫生健康委自收到备案材料之日起2个月内组织体细胞治疗专家委员会进行

7、评估，向社会公示完成备案的医疗机构及临床研究或转化应用项目清单，接受社会监督。经查不符合备案条件的，可整改后再次提交备案材料，整改期不少于6个月。第三条医疗机构进行首次机构备案时，须同时提供医疗机构备案材料和临床研究项目备案材料。新增临床研究项目时，只需提交临床研究项目备案材料。第四条参与多中心体细胞治疗临床研究项目的医疗机构，应当符合医疗机构备案条件，由牵头单位负责汇总提交医疗机构及临床研究项目备案材料。第三章项目过程管理与体细胞制备质量控制第五条医疗机构应当严格按照《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》开展体细胞

8、治疗临床研究和转化应用。第六条体细胞治疗临床研究项目经备案转入转化应用后，不得擅自扩大适应证范围。如果需要扩大适应证范围，医疗机构应当重新备案开展临床研究。第一条医疗机构应当建立完备的体细胞治疗质量管理体系，保证体细胞制备质量的标准化和临床研究及转化应用方案实施的规范化。第二条开展体细胞治疗临床研究和转化应用须遵循伦理原则和国家有