流行病学课件：第09章 临床疗效与预后的研究.ppt

《流行病学课件：第09章 临床疗效与预后的研究.ppt》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在行业资料-天天文库。

1、第九章临床疗效与预后的研究主要内容框架第一节概述第二节临床疗效研究一、临床疗效研究的常用设计方法二、临床疗效研究的设计要点三、临床疗效评价指标四、临床疗效研究中常见的问题及其处理五、如何评价一个临床疗效研究第三节疾病预后研究一、疾病预后研究的常用设计方法二、疾病预后研究的设计要点三、疾病预后评价指标四、疾病预后因素研究五、如何评价一个疾病预后研究第一节概述临床疗效研究是指对某一医学干预措施作用于人体的安全性和有效性进行研究，其关注的是某一医学干预措施的临床疗效。疾病预后研究是指对疾病发生后各种结局发生概率及其影响因素进行研究，其

2、关注的是疾病发生后的进展过程和结果。第一节概述任何新的医学干预措施在引入临床实践之前，必须通过严格的临床疗效研究，证明其安全、有效，才能广泛应用于临床。否则会给人类造成灾难和痛苦。如：1938年，为了儿童服用方便，美国的一家公司在使用了多年且疗效很好的磺胺药片中加入有机溶酶，将剂型从片剂改为口服滴剂。改剂型后没有做过人体试验就直接用于临床，结果发生了100多个孩子中毒死亡的严重事件。第一节概述ADVANCE研究简介迄今为止规模最大的糖尿病治疗研究——ADVANCE(ActioninDiabetesandVasculardisea

3、se:PreteraxandDiamicronModifiedReleaseControlledEvaluation)研究。该研究经过平均5年的观察，证实以格列齐特缓释片为基础的强化降糖方案，实现了安全降糖达标，显著减少了主要大血管和微血管事件发生的危险度达10%。这次大规模多中心的临床随机对照试验的结果为该糖尿病患者的疗效和预后问题提供了答案。第二节临床疗效的研究临床疗效研究是指在人体上进行的，用来评价医学干预措施是否安全有效的医学研究。研究对象：患者研究内容：各种医学干预措施如药物、外科手术、康复措施的疗效评价效应：近期或远

4、期疗效、毒副作用、广义上还包括卫生经济学评价。一、临床疗效研究的常用设计方法（一）随机对照试验(randomizedcontrolledtrial,RCT)RCT是指将合格的研究对象按照随机化的方法分为试验组(或称干预组)和对照组，两组分别接受不同的处理措施，在一致的条件和环境中同步观察试验效应，并用客观的标准对试验结果进行科学的衡量和评价，比较两组疗效的差异。（一）随机对照试验合格的研究对象实验组对照组随机化分组试验措施对照措施有效无效有效无效图9-1随机对照试验示意图（一）随机对照试验ADVANCE研究是多中心的RCT，其研

5、究对象来自于5大洲的20个国家215个研究中心，其中中国有49个研究中心参与该研究。研究者将患者随机分配到两组，一组采用强化降糖治疗方案，另一组采用标准化治疗方案ADVANCE的研究对象的招募、随机分组和随访过程见书本图9-2。（一）随机对照试验RCT科学性强，研究结果可靠，重复性好，是临床疗效研究的最佳设计方案。(1)设立平行对照组：对效果差别的评价科学有力；(2)随机化分组：增加了可比性，减少了混杂偏倚；(3)有严格的诊断、纳入和排除标准；(4)盲法的使用，最大限度地减少测量偏倚，提高了结果的真实性。优点(1)由于试验对象的

6、高度选择性，结果的外推受到限制；(2)研究设计严格，病人入选标准严格，所以实施起来有一定难度；(3)可能出现伦理学问题。由于实验组、对照组的处理不对等，可能损害患者的利益。局限性（二）非随机对照试验（二）非随机对照试验(non-randomizedcontrolledtrial,NRCCT)又称类实验（quasi-experiment），试验组和对照组同时分别接受不同的治疗，并同时接受随访观察，但研究对象的分组不是按随机的方法进行的，例如按照病人或其家属意愿或不同地点分组，进行的研究。（二）非随机对照试验优点：非随机对照试验方法

7、简便易行，易于被病人和医生接受，病人的依从性较高；有些涉及伦理学问题不能贯彻随机分组原则的情况下,非随机对照试验还是一种唯一可行的研究方法。缺点：两组基本临床特点和主要预后因素的分布可能不均衡，缺乏严格的可比性，使两组间的结果易产生偏倚。故非随机对照试验主要应用于一些不宜应用RCT或不能做到随机分组的一些临床措施的疗效研究。使用该方法的结果判断偏倚较大，下结论时应该慎重。（三）交叉试验设计交叉试验是指将合格的研究对象随机分为试验组和对照组，经过一段时间（即洗脱期）或一个治疗效应期后，再行交叉安排，将试验组和对照组接受的处理措施互

8、换，以评价处理措施的效果。交叉试验设计实际分为二个阶段，见图9-3,图9-4。（三）交叉试验设计第一阶段合格的研究对象A组B组随机化分组试验措施对照措施有效无效有效无效图9-3交叉设计试验示意图（1）（三）交叉试验设计第二阶段图9-4交叉设计试验示意图（2）A组