药物经济学研究设计二备课讲稿.ppt

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1、药物经济学研究设计二研究设计的类型完全随机设计随机区组设计自身比较设计交叉设计拉丁方设计析因试验设计正交试验设计序贯试验设计类型特点特点备注完全随机设计单因素多水平单效应变量直观、简单易行；误差成分较多，试验效率低试验组与对照组同质随机区组设计（同上）随机分配次数重复多次保证受试对象的可比性，提高统计检验效率随机分组前有安排设置区组的过程自身比较设计（同上）同一受试对象进行多个因素或多个水平作用均衡性好，操作简单；多次作用后效果指标的真实可靠性差同体前后比较的间隔时间不宜过长交叉设计在自身配对设计基础上发展的双因

2、素设计受试对象为偶数，两个试验阶段机会均等，但不能相互影响可平衡实验顺序的影响拉丁方设计在随机区组设计基础上发展的三因素设计三因素、无交叉、齐方差；k阶必有k种处理水平、顺序和区组拉丁方阵析因试验设计（完全交叉分组试验设计）多因素多水平单效应变量协同、拮抗和无交叉作用；试验组数以水平数为底数，处理因素为指数的乘方。处理因素数和水平数以2~3个为宜正交试验设计多因素多水平单效应变量正交表，将各试验因素、水平间组合均匀搭配、合理安排，高效快速的多因素试验设计Ln(Km)序贯试验设计对样本一个个或一对对进行实验，得到结

3、果，即可停止可节省30%~50%样本量，缩短试验周期；适于临床试验只能对一个干预因素做出推论，无法进行混杂因素分析研究设计类型比较表正交试验设计是研究多因素多水平的又一种设计方法，它是根据正交性从全面试验中挑选出部分有代表性的点进行试验。是一种高效率、快速、经济的实验设计方法。日本著名的统计学家田口玄一将正交试验选择的水平组合列成表格，称为正交表。正交表是一整套规则的设计表格，Ln(Km)，用L为正交表的代号，n为试验的次数，K为水平数，m为列数，也就是可能安排最多的因素个数。例如L9(34)，它表示需作9次实验

4、，最多可观察4个因素，每个因素均为3水平。◆例如作一个三因素三水平的实验，按全面实验要求，须进行33=27种组合的实验，且尚未考虑每一组合的重复数。若按L9(3)正交表安排实验，只需作9次，按L18(3)正交表进行18次实验，显然大大减少了工作量。正交试验步骤确定研究对象的因素，选出主要因素确定各因素变化水平，水平可相等或不等根据试验条件决定试验次数选取正交表按表上安排进行试验现场调查设计类别方法目的参考资料描述性研究对疾病和健康状态在人群、时间、地点等方面的分布和强度进行真实描述从人群样本中获得数据来推断和评估

5、总体参数普查资料、调查问卷表、生命统计记录、医疗机构各种记录、国家统计年鉴信息等分析性研究（病例对照研究和队列研究）通过试验组与对照组的对比分析、检验病因假设、比较药物治疗方案、估算疾病治疗成本等其研究结果可提示疾病预防、治疗的可能方向除描述性研究资料外，还有临床疾病指标和药物治疗结果指标等描述性研究描述性研究：利用已有的资料或对专门调查的资料，按不同地区、不同时间及不同人群特征分组，把疾病或健康状态的分布情况真实地描绘、叙述出来。方法类型有：◆现况调查◆生态学研究◆个案调查◆病例报告等举例：描述性社会研究的一个

6、最好例子就是人口普查。人口普查的目的是准确地描述全国和各省、市、县人口的各种特征。其他描述性研究的例子，如人口统计学家描述的年龄、性别以及各城市的犯罪率等。现况调查（横断面调查）定义：在某时点或某时期内对某特定范围人群当时的疾病和健康状况以及相关特征和因素的调查分析，以描述调查状况的分布情况，探索疾病病因线索。研究方法：◆全面调查（普查）：总体范围内调查所有观察单位。◆抽样调查（随机抽样）：从总体中抽取一定数量的观察对象组成样本，然后根据样本信息推断总体特征。◆典型调查（案例调查）：在对研究对象做全面了解、分析基

7、础上，有目的地选定典型的人或群体进行深入婆剖析。设计要点：明确调查目的、掌握背景资料、抽取试验样本、测量干预效应、拟制调查表、调查员培训分析性研究——分为病例对照研究和队列研究病例对照研究：是以现在确诊的患有某特定疾病的病人作为病例，以不患有该病但具有可比性的个体作为对照，通过询问，实验室检查或复查病史，搜集既往各种可能的危险因素的暴露史，测量并比较病例组与对照组中各因素的暴露比例，经统计学检验，若两组差别有意义，则可认为因素与疾病之间存在着统计学上的关联。是一种回顾性的，由结果探索病因的研究方法，是在疾病发生之

8、后去追溯假定的病因因素的方法。是分析流行病学最基本、最重要的研究类型之一，使用和理解病例对照研究是现代流行病学方法学的一个重要进展。病例对照研究衍生的研究类型巢式病例对照研究病例队列研究病例交叉研究单纯病例研究病例时间对照设计临床试验设计临床试验：指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排