新药临床研究设计

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1、新药临床研究设计新药临床研究设计凌静萍研究员国家食品药品监督管理局药品审评中心2004.3.12??未上市新药在人体（健康志愿者或患者）进行未上市新药在人体（健康志愿者或患者）进行总系统性研究，确定其疗效与安全性。的系统性研究，确定其疗效与安全性。??新药的临床研究开发是约物研发的关键阶段新药的临床研究开发是约物研发的关键阶段??时间最长，投资最大，淘汰率最高时间最长，投资最大，淘汰率最高表格请见WORD文档。国外新药研究有关法规及文件有关法规及文件《中华人民共和国药品管理法》《约品注册管理办法》《约品临床质量管理规范》《屮华人民共和国药

2、品》《屮华人民共和国药品》研制新药经国务院药品监督管理部门批准后，方可进行临床试验。药物临床试验机构资格认定办法，由国务院药品监督管理部门、国务院卫生行政部门共同制定（第二十九条）药物临床研究质量管理规范、药物临床试验质量管理规范。（第三十条）新药临床研究须经国家药品监督管理局批准厉方可进行，应当在批准后二年内实施。新药临床研究应当在国家药品临床研究基地进行。新药临床研究必须执行《药品临床试验管理规范》。临床研究用药物，应当在符合《药品生产质量管理规范》条件的车间制备，并经检验合格。制备过程应当严格执行《药品生产质量管理规范》的要求。保障

3、约品临床试验过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全。临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织、实施、监查、稽杏、记录、分析总结和报告。药品各期临床试验均需按本规范执行。T期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学特点，为制定给药方案捉供依据。I期临床试验：初步的临床约理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其H的是初步评价药物对H标适应症崽者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设

4、计可以根据具体的研究日的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。山期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。w期临床试验：新约上币后由中请人自主进行的应用研究阶段。其H的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系；改进给药剂量等。（申请新药注册应进行I、II、ill期临床试验，有些情况下可仅进行H期和m期，或者ill期临床试验。）（（））

5、注册分类临床研究要求1,2临床试验的病例数应当符合统计学要求和最低病例数要求（I期为20至30例，II期为100例，III期为300例，IV期为2000例）。3,4人体药代动力学研究和至少100对随机对照临床试验。多个适应症的，每个主要适应症的病例数不少于60对。我国化学药品注册的临床研究要求我国化学药品注册的临床研究要求（（二二））注册分类临床研究要求5口服固体制剂应当进行生物等效性试验，一般为18・24例；难以进行生物等效性试验的口服固体制剂及其他非口服固体制剂，应当进行临床试验，临床试验的病例数至少为100对；速释、缓释、控释制剂应

6、当进行单次和多次给药的人体药代动力学的对比研究和临床试验，临床试验的病例数至少为100对；同一活性成分制成的小水针、粉针剂、大输液Z间互相改变的药品注册申请，给药途径和方法、剂星等与原剂型药物一致的，i般可以免临床研究。(())注册分类临床研究要求6口服固体制剂，应当进行生物等效性试验，一般为18・24例；难以进行生物等效性试验的，可仅进行溶岀度、释放度比较试验。注射剂等其他非口服固体制剂，所用辅料和生产工艺与已上市销售药品一致的，可以免临床研究。研究类型研究口的研究口的人体药理学评价耐受性定义或描述约代动力学及药效学研究药物代谢和药物相

7、互作用评估药物活性剂量■耐受性研究单次和多次给药的药代动力学和/或药效学研究药物相互作用研究类型研究目的研究目的治疗探索研究研究药物对目标适应症的作用为后续研究估计给药剂量为验证研究的设计、终点和方法学提供依据使用替代终点、药理学终点或临床测定，在严格界定的小范殉人群中进行的相对较短的最早期试验量效关系研究研究类型研究冃的研究冃的治疗验证证实或验证疗效确定安全性为注册所需的受益和风险关系评价提供足够依据确立量效关系为验证疗效的恰当且良好的对照研究随机平行量效关系研究临床安全性研究死1:率或发病率转归研究大样本量试验比较研究研究类型研究口的

8、研究口的治疗应用改进在普通或特殊的人群和/或环境中对受益和风险关系的认识确定较少见的不良反应调整推荐剂量疗效比较研究死率或发病率转归研究附加治疗终点的研究大样本量试验药品经济学研究美国颁布申办