第五十一章_基因治疗

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1、第五十一章基因治疗教学大纲1.基因工程药物2.基因治疗(基因治疗概论、基因转移方法、基因治疗应用)3.基因治疗问题和前景二.考纲要求及精要学握基因治疗的概念、基因治疗的策略和基因治疗的应用，了解基因转移方法，基因治疗问题和前景。三.自测题(-)名词解释1.基因工程(seneengineering):2.基因治疗(genetherapy)：3.旁观者效应(bystandereffect)：4.基因増强(geneaugmentation)：5.自杀基因(sucidegene)：6.生物导弹(biologicmissile)：(二)

2、选择题A型题1.下列基因治疗的错误概念是：A.通过基因置换治疗疾病B.使用基因工程药物治疗C.将其他基因导人患者体内D.通过基因修正治疗疾病F.将止常功能的基因导入患者体内2.基因治疗的研究对象应除外：A.遗传病B.肿瘤C.感染性疾病D.脑水肿E.心血管疾病1.基因工程技术不包括:A.基因工程抗体B.蛋白质工程C.酶工程D.微生物工程E.自杀基因治疗技术2.逆转录病毒载体系统的缺点是：A.染谱广B.感染细胞量人C.稳定性较好D.病毒滴度较岛E.只能整合至分裂相的细胞3.腺病毒载体主要优点是：A.基因表达短績B.可诱导免疫反应C

3、.病毒滴度低D.外源基因的容量小E.冇广宿主范围特性4.脂质体介导的某因转移方法的优点A.方法简便易行B.转染率相对较低C.缺乏细胞选择D.导人靶细胞较慢E.易被溶酶体屮核酸酶降解5.基因转移载体应赊外：A.寡聚脱氣核苻酸B.阳离子脂质体C.颗粒轰击D.逆转录病毒E.裸DNA直接注射1.对基因开关的错误描述是:A.四环索可关闭基因的转录B.tTA与启动了作用可关闭基因的表达C°td调控系统是Gossen等提出的D.基因开关概念在靶向转录中应用较多E.rtTA与tetOP结合可启动下游基因转录2.H杀基因疗法中前药是：A.环磷酰

4、胺B.多柔比星C.丝裂霉索D.醛磷酰胺E.三磷酸更昔洛韦3.肿瘤基因治疗常用基本策略应除外:A.免疫性治疗B.病因性治疗C.辅助性治疗D.联合化疗E.H杀基因疗法4.巫组人生长激素不用于治疗：A.烧伤、创伤B.肌肉萎缩症C.出血性溃疡D.骨折、骨质疏松E.巨人症5.重组人表皮生长因子不用于：A.伤口伪愈合B.表皮移植A.外伤性角膜炎D.青光眼E.角牍移梢.1.下列哪项不能作为感染性疾病的基因治疗策略:A.破坏感染细胞B.抑制病毒的传播C.抑制前体药物系统D.抑制病毒的复制E.用白喉毒素A作为自杀棊因2.下列对转录激活蛋白一VP

5、I6的描述哪项冇错:A.目的基因的转录时通过VPI6激活出动了进行B.VP16具有很髙的转录效率C.VP16仅有GAL4效应元件D.VP16含LexA的DNA结合域E.VP16是作用最强的转录激活蛋口3.下列哪项不属于多基因遗传病：A.高血压B.糖尿病C.消化性溃疡D.釀性纤维变性E.精神分裂症4.下列哪项不加丁单棊因遗传病：A.精神分裂症B.Gaucher症C.纓性纤维变性D.血友病E.家族性高胆固醇血症B型题A.定向整合载体B.基因治疗的靶向C.基因治疗简便性D.估计导入外源棊因对机体的不利影响A.提供更多有治疗价值的H的

6、基因1.有烏效的转移率需解决的问题是:2.避免严重免疫反应解决的问题是：3.要想使基因在体内表达的空间、时间粘确定位，应解决的问题是:A.重组人组织纤溶酚原激活剂B.重组乙肝表面抗原疫苗C.重组人集落刺激因子D.植物基因工程疫苛E.生物导弹4.临床上成功应用的基因工程疫苗是:5.我国已上市的集落刺激因子是：6.用于肿瘤的导向治疗及早期诊断的是:X型题7.应用基因丁•程技术生产的药物有：A.白细胞介素B.链激酶C.促红细胞生成素D.集落刺激因了E.组织纤溶酶原激活剂8.矫正性棊因治疗包括：A.基因置换B.基因矫正C.基因增强D.

7、基因调控E.基因表达9.调控性基因治疗方法是：A.将缺陷基因导入人体B.用基因代偿弥补缺陷基因的功能C.反义基因巫组到表达载体D.将核稱导入人体靶细胞A.反义寡聚脱氧核冇酸导入人体1.理想的肚因转移方法应符合以下要求:A.高效的基因转移效率B.外源基因能定向导入靶细胞C.能稳定地定点整合到宿主染色体上D.较高的安全性E.容易操作，易为临床推广应用2.基因在体转移时靶细胞的选择原则是：A.取出、回植方便B.体外培养增殖量人C.禁选造血干细胞D.能有效地将外源基因转入E.能高效、持久地表达3.日前基因治疗的基础研究内容是：A.研究

8、发病的关键基因B.完善基因转移载体C.深入研究基因的表达及其调控D.建立良好的实验动物模烈E.新的临床治疗方法（三）问答题4.试述棊因治疗的途径及其特点。5.试述基因治疗的靶向问题及其解决策略。6.简述基因治疗的应用。