恶性血液病诊治技术研究项目

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1、附件5恶性血液病诊治技术研究项目课题申请指南一、总体目标及实施年限根据我国重大疾病急需解决的关键技术问题和基础条件，“十一五”期间将重点研究我国成人急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征诊断和治疗中关键的科学技术问题。项目实施年限2008年12月－2010年12月。二、申请课题主要内容课题1．成人急性淋巴细胞白血病的精确诊断和综合治疗1.研究内容(1)成人ALL的精确诊断分型采用形态、细胞化学染色、直标多色流式细胞术、常规染色体核型、多色荧光原位杂交等国内外先进技术对成人ALL进行诊断和确切的MIC和分子生物学分型。(2)成人ALL的规范化、个体化治疗参考国际成人ALL的治疗经验，将A

2、LL进行类型划分和危险度划分，针对不同类型和危险度患者，制定出严格有效的成人ALL整体治疗方案，包括化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等。结合微量残留白血病监测来决定巩固强化治疗的疗程数，是否进行早期干预治疗以及治疗的终止。(3)成人ALL微量残留白血病的监测使用流式细胞仪、荧光原位杂交、实时定量PCR法进行MRD监测。检测标志包括白血病细胞表型标志、BCR-ABL、TEL-AML1、MLL重排、TCR重排、IgH重排，用以指导缓解后的治疗。2．研究目标制定与国际接轨的成人ALL诊断标准，设计1-2项系统、规范的成人ALL治疗方案。使成人ALL的诊断分型准确率达95%以上，CR率达80%左

3、右，3-5年预期生存率达30%以上。建立有效的白血病联合靶向治疗方法。3．申请条件（1）在开展急性白血病的MIC分型工作的基础上，具备应用免疫表型、细胞和分子遗传学手段进行急性淋巴白血病微小残留病的监测的实验研究条件；（2）能够开展包括常规化疗、强化治疗及造血干细胞移植的综合治疗；（3）有足够的病例和临床研究经验开展前瞻性临床研究；（4）具有开展相关研究的前期工作基础。拟安排经费：600万元课题2.骨髓增生异常综合征的规范化诊断与治疗策略研究1．研究内容（1）建立前瞻性、多中心、大样本骨髓增生异常综合征（MDS）登记数据库，分析MDS分型诊断、国际预后积分系统（IPSS）预后分组与治疗

4、方案选择等信息，监测、评价不同地区和医院目前的MDS诊治水平，明确我国MDS患者的分布特征，提出适合在不同级别医疗机构中MDS诊断及治疗规范；（2）通过多中心协作，采用回顾性队列研究和前瞻性队列研究设计，通过病程稳定和病程演进及向白血病转化患者细胞和分子生物学指标的系统动态监测，寻找和确认与MDS病程演进密切相关的生物学指标，为MDS危险评估、治疗决策和向白血病转变的预测提供依据。（3）按MDSIPSS预后分组，设计不同的治疗方案，组织多中心的临床试验，进行我国患者的有效性和安全性评估。根据可能发生的不良反应,提出一套适合我国国情的MDS和MDS继发的急性髓系白血病（AML）优化治疗方

5、案。2．研究目标（1）建立我国MDS患者登记资料库，通过与国际同类资料比较，明确我国MDS的发病规律和临床特点。（2）规范MDS患者的诊断和鉴别诊断程序，研究基层医疗单位适用的MDS诊断方案，减少误诊和漏诊率。（3）探寻与MDS病程演进密切相关的生物学指标。（4）IPSS不同预后组别MDS患者和MDS继发的AML的优化治疗策略和方案。3．申请条件（1）在常规形态学诊断的基础上，具有开展结合细胞和分子遗传学、免疫细胞或组织化学、流式细胞分析等手段按WHO标准进行MDS诊断、分型的条件；（2）能够开展包括常规化疗、强化治疗及造血干细胞移植的综合治疗；（3）有足够的病例和临床研究经验开展前瞻

6、性临床研究；（4）具有开展相关工作的前期工作基础。拟安排经费：540万元