基因工程在医学上的发展

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1、基因工程在医学上的发展【摘要】基因治疗是目前最具革命性的一项医疗技术。随着人类基因组计划的顺利实施，基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、心血管病、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段。本文从基因治疗(基因治疗的现状、肿瘤的基因治疗)、基因预防、基因治疗技术、基因治疗存在的问题和未来发展等进行综述。【关键词】基因治疗基因预防基因治疗技术现状、问题和未来发展人类的疾病是由于其本身的基因的核苷酸发生变化有关。近年来，基因治疗作为一种安全的、新的疾病治疗手段，在一定程度上取得了重大进展。基因治疗基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，目前的基因疗法是先从患者身上取出

2、一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因。一、基因治疗的现状生物医学的深入研究表明，人类的各种疾病都直接或间接与基因有关。因此，可认为人类的一切疾病都是“基因病”。故人类疾病可分为三大类:一类是单基因病。这类疾病只需一个基因缺陷即可发生，如腺苷脱氨基酶(ADA)缺陷症。二是多基因病。此类疾病的病因大多比较复杂，不但涉及各个基因，往往还与环境因素有关,基因缺陷和疾病表型都具有明显的多样性。Ⅰ型糖尿病、肿瘤、心血管疾病等皆属此类。三

3、是获得性基因病。此乃病原微生物入侵所致，如艾滋病、乙型肝炎等。因此，理论上，人类所有的疾病都可采用基因治疗。二、肿瘤的基因治疗目前治疗癌症的基因疗法种类颇多，主要集中在免疫基因治疗、药物敏感性基因治疗、肿瘤抑制基因治疗治疗三个方面。1免疫基因治疗常用方法有：①细胞因子基因治疗：将某些细胞因子基因如IL拟2、IL拟4、IL拟6、B7拟1，GM拟CSF等转染肿瘤细胞后，增强机体对肿瘤细胞的免疫反应。②肿瘤抗原基因免疫治疗：将某些肿瘤抗原基因如MHC基因等转染肿瘤细胞，增强肿瘤细胞免疫原性。③反义基因治疗：应用反义核酸在转录和翻译水平，通过碱基互补原则封闭某些异常基因的表达，反义核酸被称为信

4、息药物。④用抗体抑制癌基因的产物杀灭肿瘤细胞。另外，端粒酶在形成过程中依赖一种染色体端粒分泌出的名叫HTERT的蛋白质，它是端粒酶产生的基础和模板。采用基因工程手段对这种蛋白进行改造，抑制端粒酶的产生过程，从而可以阻止癌细胞的无限分裂。2药物敏感性基因治疗利用单纯疱疹病毒胸苷激酶(HSVTK)基因来治疗脑恶性胶质瘤，用“自杀基因”插入正在分裂增殖的肿瘤细胞，并与肿瘤基因组整合而生出胸苷激酶。该酶能使进入肿瘤细胞，原来对该细胞无毒的一种叫更昔洛韦的药物立即成为毒死肿瘤细胞的“杀手”，并能杀死邻近的肿瘤细胞。我国上海市肿瘤研究所基因实验室在国内率先研制成功的胸苷激酶基因工程化细胞制剂已开

5、始用于脑恶性胶质细胞瘤的基因治疗。3肿瘤抑制基因治疗恶性肿瘤本质是一种基因病，肿瘤的发生、发展与复发均与基因的改变密切相关。因此，基因治疗针对的是肿瘤发生的根源——在基因水平上对肿瘤进行根治。这方面研究最多的为野生型P53基因疗法。将重组的人P53腺病毒，通过注射导入人体所需的P53抑癌基因，以抑制肿瘤发展，甚至缩小肿瘤。三、基因预防细胞在演变为癌之前的数年甚至几十年中，分子水平的基因突变多数已经出现，及时了解某些特定基因的完损与否，就可以通过减少对致癌因素的接触以及修复基因的功能来达到预防的目的，例如高血压、糖尿病、乳腺癌等。干细胞是细胞最早期、最原始的阶段，可以通过干预干细胞基因，

6、纠正疾病基因。基因检测是21世纪预防医学最伟大的发明。它使人们真正地可以了解自己的健康，尤其对我们的下一代进行基本疾病的基因检测其意义更重大，如果提前知道他们身上有哪些疾病的易感基因，我们完全可以通过对居住条件、膳食组成、生活方式、增加体检频度、接受早期诊治等多种方法，来有效地规避疾病。基因治疗技术一、基因治疗常用方法有两种，即体内疗法和体外疗法。体内疗法是将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内，以达到治疗目的，这是一种简便易行的方法，如肌肉注射、静脉注射、器官内灌输、皮下包埋等，但其缺点是基因转染率较低。研究和应用较多的还是体外疗法，即先在体外将外源基因导入载体细胞，然后将基因

7、转染后的细胞回输给受者，使携有外源基因的载体细胞在体内表达治疗产物，以达到治疗目的。最常用的技术有三种：(1)体外处理疗法：将有基因缺陷的体细胞取出后，引入正常的基因拷贝后再送回体内;(2)原位疗法：使用载体将目的基因直接导入靶细胞;(3)体内疗法：将基因载体注入血液，定向寻找靶细胞并将基因安全有效地导入。二、基因治疗载体有效的基因治疗依赖于外源基因在受体中高效、稳定的表达，而这在很大程度上取决基因治疗所采用的载体系统。基因治疗载体可分两大类：