临床试验方案审核申请表-中国临床试验注册中心

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1、广州市社区2型糖尿病人群血清标志物与骨折风险早期预测的前瞻性队列研究临床研究负责单位：南方医科大学珠江医院主要研究者：杨力、张桦、程彦臻、许雯、李婉媚、欧春泉参加单位及负责人：南方医科大学珠江医院杨力统计分析单位：南方医科大学生物统计学系CRO公司：无方案版本号：1.0方案定稿日期：2017年4月25日研究方案摘要题目广州市社区2型糖尿病人群血清标志物与脆性骨折风险早期预测的前瞻性队列研究申办者杨力主要研究单位南方医科大学珠江医院研究中心珠江医院及海珠区社区、广州市第十二人民医院、天河社区及白云区太和镇居民研究目的主要研究目的：通过对广州社区人群2型糖尿病骨质疏松

2、患者esRAGE/戊糖素成份等骨代谢指标进行动态随访，与经典骨折风险评估工具进行对照，寻找对2型糖尿病骨质疏松所致脆性骨折有独立预测价值的生化标志物，更好地评估骨强度和提高高危患者骨折风险的识别能力。次要研究目的：1、通过对2型糖尿病相关骨质疏松的筛查和全面健康宣教，提高社区群众对糖尿病相关性骨质疏松及其危险因素的知晓率。2、通过对糖尿病相关骨质疏松的流行病学调查，同时筛查高血压、血脂异常、高血糖、高尿酸和肥胖及其危险因素，了解上述多种慢性疾病的与骨质疏松的相关性。3、对筛查中发现和诊断有糖尿病相关骨质疏松的人群进行积极的综合干预治疗措施，以期减缓甚至逆转其早期骨

3、质疏松的损害。研究假设2型糖尿病患者血清esRAGE/戊糖素比值对脆性骨折风险有早期预测作用。研究设计本研究为多中心﹑前瞻性﹑队列临床试验。受试人群纳入标准：（1）年龄18-65岁（2）根据1999年WHO糖尿病诊断标准，明确诊断为2型糖尿病（3）对照组为与实验组年龄及性别匹配的人群，在相同时期在无糖尿病人群中招募而来。排除标准：以下患者不能参加本研究：（1）1型糖尿病及其他特殊类型糖尿病；（2）糖尿病相关的急性并发症，如糖尿病酮症酸中毒、高血糖高渗状态等；（3）在过去12个月内使用过影响骨代谢的药物（如活性维生素D、双膦酸盐、降钙素、雌激素受体调节剂和雌激素、噻

4、唑烷二酮）；（4）患有已知对骨有影响的疾病（甲状腺机能亢进及甲状腺机能减退、甲状旁腺机能亢进及甲状旁腺机能减退、库兴综合征、慢性肾衰、肾小管酸中毒、胃切除术后所致骨质疏松、肝病所致骨质疏松、类风湿病、胃肠吸收功能障碍所致骨质疏松）；（5）废用性骨质疏松；（6）皮肤疾病无法接受阳光照射者；（7）使用糖皮质激素超过3个月。抽样方法无诊断标准目前我国糖尿病诊断标准、骨质疏松诊断标准、骨折诊断标准样本量样本量计算依据，根据2型糖尿病患者esRAGE/戊糖素的OR值为主要指标进行样本量估算。通过查阅文献，已知多2型糖尿病患者esRAGE/戊糖素的OR值为0.34，。设定α=

5、0.05，检验效能为80%，采用样本量估算专业软件PASS10.0软件，求得样本量为395例，考虑本试验预计的病例退出率为20%，需448例，该研究样本量为450例。样本量计算公式：主要暴露因素主要的暴露和对照是有无糖尿病，以及esRAGE/戊糖素比值结局变量主要终点：新发或再发脆性骨折（髋骨、腕骨、椎体骨折）次要终点：受试对象出现骨质疏松数据采集与管理以调查问卷和体检的形式采集数据，数据录入与管理由统计单位指定数据管理员负责。数据管理员应与主要研究者一起，按病例报告表中各指标数值的范围和相互关系拟定数据范围检查和逻辑检查内容。并编写相应的计算机程序，在输入前控制

6、错误数据输入，找出错误原因加以改正，所有错误内容及修改结果应有记录并妥善保存。随访每1年进行血压、血糖、肝肾功能、血脂、电解质，与骨代谢有关的生化指标、X线照片、骨密度测定的复查，统计新发骨质疏松性骨折病例。每半年进行电话随访，随访3年后，综合分析血清esRAGE/戊糖素比值对骨质疏松性骨折的早期预测作用及血糖、血压、血脂控制对相关标志物的影响。统计学方法统计假设：2型糖尿病患者血清esRAGE/戊糖素比值对骨折风险有早期预测作用。主要统计分析方法：计量资料给出均数、标准差和可信区间，必要时给出最小值、最大值、P25、中位数和P75等；配对计量资料给出差值的均数和

7、标准差；用非参数方法时，给出中位数和平均秩次。计数资料给出频数分布及相应的百分数。等级资料给出频数分布及相应的百分数，以及中位数和平均秩次。定性资料给出阳性率、阳性数和分母的例数。目录1研究背景与目的51.1研究背景51.2研究目的71.3研究假设82试验设计83研究对象（队列人群选择）83.1诊断标准83.2入选标准93.3排除标准94观察指标（变量定义及观测的时间与节点）104.1一般临床特征指标（含人口学指标）104.2主要暴露因素/影响预后因素（包括对照选择）104.3研究终点104.4潜在混杂变量115样本量估计116数据采集与数据管理126.1数据来源

8、126.2