nhl和cll临床治疗终点解读

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1、曹军宁复旦大学附属肿瘤医院NHL和CLL临床治疗终点解读研究设计与统计学分析总览NHL=非霍奇金淋巴瘤；CLL=慢性淋巴细胞白血病目录临床开发四个阶段NHL和CLL的临床试验设计设定患者人群配置对照组别选择研究终点实施临床研究分析研究结果总结四个临床开发阶段临床阶段定义I期药物用于人类的第一阶段试验，包括剂量、安全性和早期疗效的信息(20–80名受试患者*)II期药物在某一特定疾病中的疗效和安全性的后续研究(100–300名受试患者*)III期将某种药物与现有最佳治疗方案之间进行比较，从而确认其疗效与安全性的大型研究；往往用于药物审批(1000–3000名受试患者*)IV期在获得美国食品药

2、品管理局(FDA)批准后，为了收集关于药物风险和获益的更多的信息而开展的试验(数千受试患者*)*此处所列患者数总体上适用于所有临床研究，但NHL和CLL临床试验中的患者数可能与上述数字有所不同。ClinicalTrials.gov.UnderstandingClinicalTrials.http://clinicaltrials.gov/ct2/info/understand,AccessedOctober25,2010.NHL和CLL的临床试验设计设定患者人群配置对照组别选择研究终点实施临床研究分析研究结果NHL和CLL的临床试验设计设定患者人群配置对照组别选择研究终点实施临床研究分析研

3、究结果设定患者人群有益性原则必须选择那些有可能从该研究性方案中获益的患者参加临床试验；代表性原则该研究人群中取得的结论应当能适用于其所代表的日常临床实践中的更广大的患者人群；ChinR,LeeBY.PrinciplesandPracticeofClinicalTrialMedicine.Amsterdam,TheNetherlands:AcademicPress;2008:3-16.NationalCancerInstitute.CancerClinicalTrials:TheIn-DepthProgram.http://cancer.gov/clincaltrials/education

4、/in-depth-program/page4,AccessedOctober14,2010.NHL和CLL的临床试验设计设定患者人群配置对照组别选择研究终点实施临床研究分析研究结果配置对照组别大多数III期临床试验和部分II期临床试验都是对照研究，试验药物或治疗方案将与对照进行比较。常用的对照组包括安慰剂对照在被研究的疾病不存在有效治疗方案时一般采用安慰剂作为对照出于伦理学上的考虑，在肿瘤临床试验中很少采用安慰剂作为对照标准治疗对照标准治疗就是指在研究设计阶段，该研究疾病最广泛使用且被认为有效的治疗手段值得注意的是，由于有些临床试验耗时数年才能完成，以至于在该研究结果发表时，标准治疗的方

5、案可能已经不再盛行（被代替或更新）ClinicalTrials.gov.UnderstandingClinicalTrials.http://clinicaltrials.gov/ct2/info/understand,AccessedOctober25,2010.NHL和CLL的临床试验设计设定患者人群配置对照组别选择研究终点实施临床研究分析研究结果主要和次要终点的选择主要终点：最重要的临床获益的评估指标。主要终点的选择会影响到该试验需要入组的患者数，必须在试验启动之前确定主要终点。在选择主要终点时需要考虑的因素有该疾病该患者群中，对指导临床治疗决策最具意义的获益评估指标是什么？部分终点

6、指标需要更长的随访时间，该临床试验能否在一个合理的时间框架内实施？部分终点指标需要更多的样本量来体现统计学的显著性，该临床试验能否入组足够多的患者？次要终点：该临床试验中具有潜在价值的其他疗效信息。在开始试验之前即确定次要终点能够提高对于此类终点的统计学分析的有效性。ClinicalTrials.gov.UnderstandingClinicalTrials.http://clinicaltrials.gov/ct2/info/understand,AccessedOctober25,2010.BrennerDE.Cancerprevention:chemoprevention.In:De

7、VitaVTJr.etal,CancerPrinciples&PracticeofOncology.8thed.Philadelphia,PA:LippincottWilliams&Wilkins;2008:609-635StanleyK.Designofrandomizedcontrolledtrials.Circulation.2007;115:1164-1169ChinR,LeeBY.PrinciplesandPr