现代生物科技论文

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1、现代生物科技论文干细胞治疗技术与基因编辑展望干细胞作为人体各种组织细胞的袓细胞，其未来有望从细胞层面，在人类几乎所有重大疾病中发挥重要作用。干细胞移植治疗，是一门先进的医学技术，为一些疑难杂症的治疗带来了希望。干细胞移植治疗是把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的目的。干细胞移植治疗范围很广，一般能治疗神经系统疾病、免疫系统疾病、还有其他的一些内外科疾病。干细胞在医学界被称为“万用细胞”，它可以分化成多种功能细胞或组织器官。因在APSC多能细胞实验室中培育出来的干细胞具有

2、“无限”增殖、多向分化潜能，具有造血支持、免疫调控和自我复制等特点。干细胞治疗在未来几年爆发的主要逻辑，除了基本面上广阔的应用前景外，更重要的是其在今明两年将面临全球及国内多重催化剂“共振”：1）从美国看，TDAIII期+大选政治周期”将使得奥巴马政府进一步加码包括干细胞治疗、精准医疗在内的高端生物医药成为大概率事件；2）从欧洲看，首个干细胞药物大概率获批上市将带来示范效应，同时，参考工业4.0各国政策加码经验，欧洲版精准医疗方案也有望继中、美后推出；3）从国内政策看，今年的干细胞放开只是第一步，后续的看点至

3、少有三个，包括：商业化及临床化治疗的放开、质控与疗效评价标准的明确以及异体干细胞治疗的放开，此外，精准医疗成为十三五重大科技专项，上升国家战略也将带来强催化。“干细胞疗法”完全摆脱了单一的药物治病的概念，它是从人体内采集出单核细胞，进行体外特殊培养，使其发育成树突细胞并大量扩增后与效应肽或靶向肽结合成为专门攻击杀伤病毒的“细胞导弹”。它是真正意义上的个体化治疗，所以效果迅速，用自己的细胞治自己的病，不会有排斥反应。临床中，并且对早期肝硬化的患者也有着突出的逆转作用，显现出干细胞疗法巨大的威力。据了解，这种高科

4、技的细胞疗法在国内处于领先地位。但不能忽略的是，这项技术目前为止还有些根本性问题有待解决，例如干细胞分裂确实会增加癌症风险。过去几年发表的计算研究已提出癌症的不同主要风险因素，从干细胞的随机突变到环境致癌物。在一项新的研究中，来自美国田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院和英国剑桥大学的研究人员在小鼠体内测试了这些理论，发现干细胞中发生的突变确实发挥着一种显著性的作用。相关研究结果发表在2016年8月25日那期Cell期刊上，论文标题为“Multi-organMappingofCancerRisk”。论文共同通信

5、作者、剑桥大学英国癌症研究中心主任RichardGilbertson说，“一种观点在科学界流行了好几年…一些人说癌症是‘坏运气’，这是因为干细胞中的突变是偶然产生的，然而其他人声称环境致癌物在癌症产生中发挥更加重要的作用。这种不一致性主要来自于使用不同的数学模型来研究现存的人类癌症和干细胞数据，因此很难梳理出单个因素的影响。因此，我们在真实的实验模型中测试这些不同的观点，其中在这些实验模型中，我们研究了可能促进癌症产生的单个因素。”在2015年1月，来自美国约翰霍普金斯大学的一个研究团队(Science,do

6、i:10.1126/science.1260825)在Science期刊上发表证据证实干细胞突变是癌症的主要触发因子，并且发现一种组织中的干细胞在它的一生当中经历的分裂次数能够解释不同组织类型之间大约65%的癌症风险差异。随后，在2016年1月，来自美国纽约石溪大学的YusufHannun和他的同事们发现几乎所有的癌症病例是由于环境暴露(Nature,doi:10.1038/nature16166)。退一步讲，我认为这种精准，高效，个体化的医疗思路将会是治愈人类疾病的未来。而更逬一步，我们甚至可以设想，深入到

7、基因，改变出错的基因，产生而非移植所需的干细胞或直接治愈一些目前难以解决的基因病。这就必须要提到CRISPR，即基因剪刀技术最近几年，一项被称为CRISPR的前沿技术备受关注，它是生物工程师眼中攻克疑难疾病的希望。简单来说，它像一把DNA的分子手术刀，精准剪切人体基因出现错误的位置，从而治愈疾病。2015年，美国《科学》杂志已将这项技术评为全球科学界的“年度头号突破”。你是否设想过，艾滋病、癌症可以被根治，秃头、肥胖等“不完美”可以轻松摆脱，甚至有一天，人类真的可以返老还童？日前在京举行的腾讯WE大会上，来自

8、斯坦福大学的教授LeiStanleyQi（亓磊）发表演讲，向人们展示了基因编程技术的美好前景。最近几年，一项被称为CRISPR（基因剪刀）的前沿技术备受关注，它是生物工程师眼中攻克疑难疾病的希望。简单来说，基因剪刀技术有两大功能，一个是GPS定位，另一个则像一把DNA的分子手术刀，精准剪切人体基因的某个位置。这与计算机编程的流程相似，我们可以“插入”一个基因，“删除”一个基因，或是“修改”一个错误的