广州市a型血友病凝血ⅷ中低剂量预防治疗合理性评价

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1、暨南大学硕士学位论文题名（中英对照）：广州市A型血友病凝血VIII中低剂量预防治疗合理性评价Evaluationofmediumlow-doseprophylactictreatmentofcoagulationfactorVIIIonhemophiliaApatientsatGuangzhou作者姓名：丘羽翔生源地：印度尼西亚指导教师姓名：蔡绍晖及学位、职称：博士教授学科、专业名称：药理学、免疫-肿瘤学位类型：学术学位论文提交日期：2015年5月论文答辩日期：2015年5月答辩委员会主席：论文评阅人：学位授予单位和日期：独创性声明本人

2、声明所呈交的学位论文是本人在导师指导下进行的研究工作及取得的研究成果。除了文中特别加以标注和致谢的地方外，论文中不包含其他人已经发表或撰写过的研究成果，也不包含为获得暨南大学或其他教育机构的学位或证书而使用过的材料。与我一同工作的同志对本研究所做的任何贡献均已在论文中作了明确的说明并表示谢意。学位论文作者签名：丘羽翔签字日期：2015年5月17日学位论文版权使用授权书本学位论文作者完全了解暨南大学有关保留、使用学位论文的规定，有权保留并向国家有关部门或机构送交论文的复印件和磁盘，允许论文被查阅和借阅。本人授权暨南大学可以将学位论文的全部

3、或部分内容编入有关数据库进行检索，可以采用影印、缩印或扫描等复制手段保存、汇编学位论文。（保密的学位论文在解密后适用本授权书）学位论文作者签名：丘羽翔导师签名：签字日期：2015年6月9日签字日期：学位论文作者毕业后去向：工作单位：电话：通讯地址：邮编：暨南大学药学院药理专业广州市A型血友病凝血VIII中低剂量预防治理合理性评价中文摘要研究背景及目的世界卫生组织已经证实A型与B型血友病是一种X染色体连锁的先天性（隐性）遗传疾病，由于其发病机制为凝血因子VIII与因子IX的基因突变的结果。血友病发病率约1/10000，男性为血友病患者，女

4、性为携带者。血友病疾病症状按缺患者自发性或因轻微外伤后出血不止，一般出血部位有：关节出血占70-80%；肌肉出血占10-20%；其他大出血5-10%；中枢神经系统出血<5%。世界血友病联盟把血友病分为A、B、C型，其中以A型血友病占85%，B型血友病占15%，C型血友病极少数。血友病的治疗方案被分为临时预防、短期预防、长期预防等三类，世界血友病联盟管理指南推荐以短期预防和长期预防为主。预防治疗特点：1）短期预防治疗是指出血时采用一段时间内持续注射凝血因子VIII，每天输注2次，疗程持续3天。2）长期预防又称为中低剂量预防治疗，即为采用国

5、际标准预防治疗方案，患者自从确诊开始持续每周注射2-3次凝血因子VIII，每次35～45u/kg。本研究通过收集广州市南方医科大南方医院血液科2011年至2013年：“血友病A型中低剂量预防治疗基本费用”和“血友病预防治疗注射手册”相关数据进行成本效用分析。由此获得：1）相关治疗的成本效用分析结果数据；2）了解患者在治疗后的健康情况，并在此基础上对凝血因子VIII的预防治疗中低剂量的合理性进行评价，从而为构建可行合理的血友病预防治疗方案，提供有价值的参考。研究方法1.通过“血友病A型中低剂量预防治疗基本费用”问卷调查，分别对成人与儿童血

6、友病患者在预防治疗后的生活质量差距进行分析和评价；问卷调查生活质量评价标准：1）预防治疗患者关节功能自评系统FISH评，2）预防治疗生活质量评估，3）预防治疗焦虑症自评量表，4）预防治疗忧郁症自评量表。2.通过从本研究所纳入患者的“血友病预防治疗注射手册”提取凝血因子VIII的使用情况，由中剂量与低剂量预防治疗组各患者的每周剂量和年总剂量计算出相关凝血因子VIII使用的周费用及年总费用；药物剂量计算公式：1）患者体重（kg）×希望提高因子水平（iu/dl）×0.5，2）药物直接费用计算公式：周剂量×52周（1年周数）=药物总剂量÷200

7、iu/250iu（1瓶国产/进口剂量）×药物价格=药物直接治疗费用。I暨南大学药学院药理专业广州市A型血友病凝血VIII中低剂量预防治理合理性评价3.根据以上两组信息，进行已接受预防治疗成人组和儿童组人群的生活质量评价，通过已接受中低剂量预防治疗凝血因子VIII的2组人群进行治疗药物总剂量和药物直接治疗费用的分析。研究结果1.问卷调查派发时间：2014年5月~7月；派发地点：南方医科大南方医院血液科；问卷调查对象：血友病A型成人患者与儿童患者，共派发126份问卷，回收82份问卷，回收率65.2%；成人血友病问卷收回56份，儿童血友病问卷

8、26份。儿童组与成人组血友病人群中发现，儿童的生活质量比较好，从问卷调查4种生活质量指标分析数据显示：1）有19位关节功能自评系统FISH评得到26至30分，2）有12位能够达到慢走或2项活动进行日常生活，