FDA会：安全性不妨碍赛诺菲Lemtrada审批

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1、FDA委员会：安全性不妨碍赛诺菲Lemtrada审批FDA顾问委员会11月13日举行会议，认为赛诺菲(Sanofi)开发的实验性多发性硬化症(MS)药物Lemtrada的安全性问题，并不妨碍(preclude)该药的批准，但该委员会对相关临床研究的质量表示了担忧。　　该委员会以17:0，1票弃权的投票结果认为，Lemtrada潜在导致癌症及其他严重疾病的安全性问题，不能成为阻止MS患者获得该药的一个理由。　　然而，该委员会大多数成员认为，Lemtrada相关临床研究不足且未良好控制(well-controled)，称尽管Lemtrada似乎对复发型MS患者有效，但并未被证

2、明能够帮助阻止残疾。　　该委员会主席、弗吉尼亚大学医学院NathanFountain医师认为，对于某些患者，Lemtrada可能是适合的。　　上周，FDA审查员对Lemtrada潜在导致系列自身免疫性疾病及潜在引发甲状腺癌、皮肤癌、乳腺癌的安全性问题表达了严重关注。　　顾问委员会成员认为，尽管这些风险很大(substantial)，但对于某些难以治疗的MS患者而言，可能是值得的，因为复发型MS实在是一种非常糟糕的疾病。　　多发性硬化症(MS)是一种慢性、自身免疫性疾病，在全球范围内患者总数超过250万人，在美国多达50万患者。该病可引起肌肉无力、疼痛、言语和认知困难。　　

3、Lemtrada旨在用于治疗复发缓解型多发性硬化症(relapsingremittingmultiplesclerosis，RRMS)，这是多发性硬化症中的最常见形式。　　Lemtrada于今年9月获欧盟批准，用于活动性复发缓解型多发性硬化症(RRMS)成人患者的治疗。　　根据汤姆森路透数位分析师预测，若Lemtrada获FDA获批，预计截止2018年的销售峰值仅为7.52亿美元。　　FDA并非一定要遵循其顾问委员会的建议，但通常都会这样做。　　2项III期临床试验表明，在减少年度复发率方面，Lemtrada显着优于活性对照药物Rebif，同时Lemtrada治疗组中有更

4、多的患者在2年内无复发。　　但这2项研究中，研究人员和患者知道其正在接受哪种药物治疗，因此提出了相关疑问，即这些研究结果是否存在偏颇(biased)。但赛诺菲认为，由于这2种药物给药的方式本身就不同，所以很难伪装患者接受哪一种药物治疗。　　Lemtrada是一种单克隆抗体，被认为能够选择性消耗T细胞和B细胞，同时保留免疫系统中的其他抗感染成分，该药的给药方式为静脉给药5天，1年后给药3天。　　如果获批，Lemtrada将与百健艾迪(BiogenIdec)的Tysabri展开激烈竞争，该药是市面上最有效的多发性硬化症(MS)治疗药物，但可能引发一种潜在致死的脑部感染，即进行

5、性多灶性白质脑病(PML)。　　这种风险，已将Tysabri的使用限制至经其他MS药物治疗失败的患者群体，若Lemtrada获批，也可能被限制至这一患者群体。　　大多数MS药物为注射或输注给药，目前MS市场正逐渐走向口服治疗药物，其中百健艾迪(BiogenIdec)最近推出的Tecfidera有望成为市场的领导者，年销售峰值将超过30亿美元。　　口服药物预计最终将从注射药物中夺取市场份额，其中包括梯瓦(Teva)的Copaxone。　　关于Lemtrada：　　Lemtrada是一种单克隆抗体，靶向于CD52，这是一种位于T细胞及B细胞上的蛋白。健赞认为，该药能够减少MS

6、疾病的活动，通过抗炎作用，有助于再次平衡(rebalance)免疫系统。