《fda批准新药简介》PPT课件

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1、2012年FDA批准上市新药2012年美国FDA批准了39个新药上市，其中有33个新分子实体创1997年以来批准数的新高。首轮审评通过率将近80%，超过往年任何时候。首轮通过率高的可能原因包括：①药物研发过程中监管者和研发企业之间的沟通更为密切；②新药的适应证填补了未满足的疾病需求；③追踪性（me-too）候选药物减少（20个属于首创药物）；批准药物中还有一个值得关注的趋势是治疗罕见疾病的孤儿药的比例上升共批准13个孤儿药，同时，抗肿瘤药物占有相当高的比例（占33%）。2012年批准新药上市新药39个

2、新分子实体33个新生物制品6个抗肿瘤药物胃肠疾病药物呼吸系统药物抗感染药物心血管药物神经系统药物显像剂药物眼科药物其它药物依伐卡托（ivacaftor，Kalydeco）商品名：Orkambi上市公司：Vertex给药方式：口服适应症：用于6岁或6岁以上囊性纤维化跨膜传导调节蛋白CFTR）基因存在G551D突变的囊性纤维化患者的治疗。背景：囊性纤维化是一种复杂的遗传性疾病，主要由于CFTR基因突变导致多种重要脏器（包括肺）的水、盐转运异常。特点：是首个直接针对病因治疗囊性纤维化的新型药物，临床试验结果

3、表明，依伐卡托有效改善CF患者的肺功能，延缓肺功能恶化。2015销售额13亿美元托法替尼（tofacitinib，Xeljanz）商品名：Xeljanz上市公司：辉瑞给药方式：口服(片剂)适应症：疗成人患者的对甲氨喋呤应答不充分或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎。背景：JAK-STAT信号通路功能广泛，参与细胞的增殖、分化、凋亡以免疫调节等目前与疾病及药物创新相关的研究都集中于炎症性疾病及肿瘤性疾病。特点：Tofacitinib是开发用于类风湿性关节炎治疗的首创药物(first-in-class

4、drug),当前多数其他RA治疗药物主要作用于细胞外靶点不同的是，Tofacitinib以细胞内信号转导通路为靶点。2016年超过了9.27亿美元,增长率为77.25%。2017年将成为该产品冲破十亿商品名：Xtandi上市公司：安斯泰给药方式：口服适应症：雄激素受体激动剂，用于去势治疗无效的晚期前列腺癌的患者。特点：近3年来批准上市的第4个治疗转移性前列腺癌药物，并被认为是有史以来疗效最好的一个。2015年22亿美，预计2017年年销售额有望达到35亿美元。全球抗肿瘤药销售额第八位，Evaluate

5、Pharma预测到2021年该药物位居肿瘤药销售全球第4位。恩杂鲁胺（enzalutamide，Xtandi）商品名：艾乐妥上市公司：辉瑞和施贵宝给药方式：口服背景：凝血通路包括外源性凝血通路和内源性凝血通路，两条通路汇聚于因子Xa.Fxa是凝血过程中的关键酶，将凝血酶原转化为凝血酶，凝血酶作用是将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，进而发挥抗凝作用。适应症：针对心房颤引发卒中患者的抗凝药物，主要用于预防血液斑块以及在关节置换手术后的深静脉血栓的形成。药物通过抑制凝血因子Xa，中断内源性和外源性凝血途径，抑制凝

6、血酶的产生和血栓形成。特点：对于由房颤引发的卒中风险的预防，是Apixaban最主要的适应证。同类型的竞争药物还有利伐沙班以及达比加群酯。2016销售额33.43亿美元阿哌沙班（apixaban）商品名:Voraxaze（Orphan）上市公司：BTGInternationalInc给药方式：注射适应症：甲氨蝶呤解毒药（孤儿药）背景：甲氨蝶呤为抗叶酸类抗肿瘤药，其在正常情况下可经肾排泄，但大剂量使用则可能导致肾功能严重受损乃至肾衰竭，而受损的肾脏无法及时清除甲氨蝶呤，使之长时间高水平存在于血液中，可进

7、一步造成肝肾损伤、严重口腔溃疡等。特点：目前临床上常用的甲氨蝶呤解毒剂为亚叶酸钙，然而对于高剂量甲氨蝶呤所致甲氨蝶呤排泄延迟的缓解不尽理想。它将甲氨蝶呤转换化为无毒性的代谢产物为体内甲氨蝶呤提供了一条非肾消除途径。谷卡匹酶（Glucarpidase）商品名:Perjeta上市公司：罗氏给药方式：注射适应症：乳腺癌背景：帕妥珠单抗是第一种可抑制人表皮生长因子受体2（HER2）二聚化的人源化单克隆抗体，主要通过与HER2受体胞外区结合而抑制HER2与其他受体（如HER1、3、4）形成异源二聚体，从而阻断其

8、下游信号转导。特点：作用机制上与已有的曲妥珠单抗互补，帕妥珠单抗的获准上市将有望与曲妥珠单抗形成更为有效的联合应用方案，进一步改善HER2阳性的乳腺癌患者的转归，延长生存期。2015年销售额15亿美元以上。帕妥珠单抗（pertuzumab，Perjeta）商品名：Picato上市公司：LEOPharmaAS给药方式：局部凝胶适应症：细胞死亡诱导剂，用于日光性角化病的局部治疗。背景：光线性角化病又名老年角化病或日光性角化病，是一种由持续日晒引起的癌前病变，