RWE数据对决策的支持与应用

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1、真实世界数据对决策的支持及应用2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法案（21stCenturyCuresAct）》（以下简称法案）最终版本，该法案从提出到一次次修改，再到这次最终版推出，历经两年多时间，终于让这一推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域发展的法案落地生根。而法案中关于利用“真实世界证据”取代传统临床试验进行扩大适应症的批准，更是牵动了业界的神经。为此，FDA在《新英格兰医学》上发表了一篇文章《真实世界证据——它是什么以及它能告诉我们什么？》（Real-WorldEvidence—

2、WhatIsItandWhatCanItTellUs?），呼应法案的同时向外界展示FDA自己的考量。而此次FDA在《新英格兰医学》发文也意在澄清两个问题：一是真实世界证据（Real-WorldEvidence，以下简称RWE）并不等于不采用干预性试验和随机化的试验设计；二是RWE用于审批仍要遵循严格的科学基础。在循证医学时代，以RCT为主的研究方式解决了新药的有效性与安全性问题。但是研究观察时间短，样本量一般较小，真实世界代表性小，人们也正为其严苛的入选标准而感到苦恼。因为在真实世界中，患者不可能千篇一律（还有老年人、儿童、孕妇，复杂病例）所以研究得

3、出的疗效判断不能代表事实的全貌。这也是近来真实世界研究受到推崇的重要原因，其较为宽泛的入选标准减少了选择性的偏倚。真实世界研究数据对决策的支持所谓真实世界，是实际效果研究，指日常的医疗实践。属于非干预性、观察性或者流行病学研究，提供关于治疗安全性和疗效，效果（临床和成本、比较效果）以及治疗模式评估等有效证据。真实世界研究对重大医疗决策意义重大。例如当前医改已成为政府和卫生管理部门所面临的共同难题，面对日益增长的医疗支出和公众对医疗服务的巨大需求，医保支付标准也将引入同类药品比较，其他地区价格参考以及药物经济学评价等因素。那么如何提供关于治疗的真实世界

4、的持续证据，有助于实现临床医生、患者、医保支付方认为有意义的健康结果？一类型的研究有助于系统的收集医疗数据，评估药品、仪器以及其他医疗技术的特性、效果和影响，帮助卫生政策制定者，医生和医保支付方了解中国不同地区患者治疗模式的差异度，从而实现高品质、合理价格的医疗服务。真实世界研究数据的应用应用范围：目前RWE可作为美国FDA支持审批、核准上市或上市后扩大适应症的证据，或作为证据的补充。具体可应用于：为前瞻性临床研究提出研究假设；作为历史性对照的早期验证性信息，以及作为模型的数据来源；作为通气对照组或其他数据的手机途径；作为识别、论证或支持临床有效性的

5、证据；批准或授权人道主义豁免、上市前审批程序或请求新审查；扩大药品的适应症或更新安全性有效性的证据。用于公众卫生监测，完善药物安全信号；开展上市后研究；更新上市前数据等等。真实世界研究数据如何变证据随着电子数据系统大范围的使用，在现实中产生了大量的数据，但是也并不是所有的数据都是充分可靠的证据，为了减少潜在的数据偏倚，FDA推荐无论是前瞻性的RWS还是回顾性的数据收集都应该有良好的研究设计，并且和上市前的临床试验一样，先期要有完整的研究方案及统计分析计划。不同的决策与问题需要提供不同的RWE。中国临床科研里程碑式的跨越也都源于对真实世界的数据研究，从

6、2004年发起的中国慢性病前瞻性研究（KSCDC），到2015年中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA（IF：144.8）这都是开展真实世界研究的典型范例，而伴随这些研究也产生大量高水平的研究成果。RWE是从新的视角提供相关的证据，只有科学严谨的研究设计、合理的实施研究过程产生的真实可靠的数据才能更好的被应用。