20150819 car-t细胞疗法 详解

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1、CAR-T：一场真正的医疗革命(国内肿瘤医院CAR-T免疫治疗技术进展和常见问答）导语近年，癌症免疫治疗领域的临床试验取得了辉煌的成功，它为过去十年的艰辛探索划上完美的句号。越来越多的临床证据表明，免疫系统可成为对抗肿瘤的一个“强大盟友”。2013年，癌症免疫疗法被评委年度十大科学突破，并且位居第一。2014年末，世界权威《科学》杂志将“癌症免疫疗法”预测为2015年十大科技突破之一。而作为癌症免疫疗法的最先进疗法，CAR-T在2014年里成为癌症研究领域最大焦点。专家认为，随着CAR-T技术的日益进步，一场真正的医疗革命即将上

2、演。那么，CAR-T能实现治愈癌症的梦想吗？为什么说CAR-T是一场真正的医疗革命？CAR-T是如何治疗癌症的？CAR-T能实现治愈癌症的梦想吗？为什么说CAR-T是一场真正的医疗革命？Juno公布CAR-T疗法一揽子激动人心数据，惊爆眼球！！2014年第56届美国血液学会年会（ASH）于12月6日-9日在美国旧金山举行。生物技术新贵JunoTherapeutics在会上公布了管线中3种CAR-T疗法JCAR017、JCAR015、JCAR014在多个临床试验中获得的激动人心的数据。不过，诺华CAR-T免疫疗法CTL019也展现

3、出了治疗白血病的巨大潜力。根据近日在美国血液学会年会（ASH2014）上公布的数据，CTL019治疗儿科复发/难治急性淋巴细胞白血病（ALL）的缓解率高达92%（n=36/39）。>>>[ 详情 ]ASH2014：诺华CAR-T免疫疗法CTL019完美展现白血病治疗潜力——完全缓解率92%！！诺华（Novartis）在2014年第56届美国血液学会年会上公布了深受业界期待的CAR-T免疫疗法CTL019的最新临床数据，在这些研究中，CTL019在某些类型淋巴细胞白血病表现出了巨大的治疗潜力。此次公布的一项长期儿科研究中，39例复

4、发/难治（r/r）急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者接受了CTL019的治疗，数据显示，有36例患者经历了完全缓解（CR），比例高达92%（n=36/39）。>>>[ 详情 ]在美国国家癌症研究所（NationalCanerInstitute）研究类似疗法的CrystalMackall说：“这是一场真正的革命。”关于CAR-T的视频报道：  知识科普：关于CAR-T治疗的常见问题一、什么是CAR-T治疗？CAR-T，全称是ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免

5、疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。二、CAR-T治疗的基本原理CAR-T是基因修改T细胞的治疗方案，换句话说就是把病人的免疫T细胞在体外通过生物技术改造，令其识别肿瘤细胞表面的抗原，然后把这些细胞输回给病人，达到识别、杀死癌细胞的治疗效果。它的机理是应用我们身体免疫系统里面主要的两个记忆性细胞的功能，B细胞和T细胞功能做修改，我们采用B细胞的抗体基因跟T细胞表面受体基因结合，改造成一个新的叫做嵌合性的抗体T细胞受体基因ChimericAntigenReceptor（嵌合抗原受体）这个技术

6、，来把T细胞修改成为一个具有靶向性的T细胞，所有的T细胞基本上都可以一次性的把它作为一个靶向性的T细胞的修改的一种治疗方案，所以它是一种靶向T细胞的治疗方案。三、CAR-T是怎么让肿瘤快速的能够消灭呢？科学家针对不同的肿瘤，找到肿瘤表面抗原，根据这个肿瘤表面抗原的特异性，把T细胞靶向到肿瘤层去，让CAR-T细胞有一个非常针对性的靶向治疗的特性。如果靶向特异性高的话，治疗效果是非常好的。以CD19的Car为例，它怎么样产生效果呢？科学家把T细胞改变成为针对CD19 B细胞攻击的一个“杀手”细胞，可以在有效的时间内，大量扩增T细胞，

7、把CD19细胞包括B细胞肿瘤全部杀掉。四、CAR-T对于NK、CIK、DC细胞的生物免疫治疗，有什么样的显著区别呢？CAR-T治疗是一种专一性的靶向治疗，因为它是按照经由抗体，针对抗原的结合，或者是特殊结合的一个靶点，它有专一性的，所以CAR-T的治疗效果有专一性的一个特殊的靶向。CIK还有NK多半都是属于不是靶向特异的，所以它是属于一个比较普遍性的一个免疫治疗方案，所以相对讲起来和CAR-T的机制不一样。(DCvaccine)DC疫苗也是属于一种针对某些抗原刺激反映，但它并不像CAR这样直接把它用基因工程的方式靶向上去了，所以

8、它的特异性也是没有像CAR那么特别，CAR等于是直接把最后一个“杀手”细胞就改善成为一个靶向细胞，所以说相对的讲起来，CAR它的效果是比较明确的，比起CIK、NK、DC这些来讲，应该是更直接的一种手段。五、CAR-T治疗的过程是怎样的？1：从癌症病人身上分离免疫