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1、07生物科学田方方2007090346国内外基因工程制药研究发展状况摘要:本文简述了国内外的基因工程制药研究的发展状况和未来。基因工程药物因其疗效好、副作用小、应用范围广泛而成为各国政府和企业投资研究开发的热点领域。同时本文对国内外基因工程制药的研究和开发也进行了展望。关键词：基因工程药物国内外展望自1972年DNA重组技术诞生以来,生命科学进入了一个崭新的发展时期。以基因工程为核心的现代生物技术已应用到农业医药、轻工、化工、环境等各个领域。它与微电子技术、新材料和新能源技术一起,并列为影响未来国计民生的四大科学技术支柱,而利用基因工程技术开发新型药物更
2、是当前最活跃和发展迅猛的领[1]。从1982年美国Lilly公司首先将重组人胰岛素(商品名Hu2mulin)投放市场,标志着世界第一个基因工程药物的诞生以来,基因工程制药作为一个新兴行业得到各国政府的大力支持,各国都积极研究和开发各种基因工程药物,并取得了丰硕成果。1.基因工程制药研究和开发基因工程药物,主要是指利用重组DNA技术,将生物体内生理活性物质的基因在细菌、酵母、动物细胞或转基因动植物中大量表达生产的新型药物。它常分为三类:重组的治疗性蛋白质药物、重组疫苗及单克隆抗体。第一代的基因工程药物主要是针对因缺乏天然内源性蛋白所引起的疾病,应用基因工程
3、技术去扩大这类多肽蛋白质的产量以替代或补充体内对这类活性多肽蛋白质的需要。这类蛋白质主要以激素类为代表,如人胰岛素、人生长激素、降钙素等。而第二类基因工程药物是根据内源性多肽蛋白的生理活性,应用基因工程技术大量生产这些极为稀有物质,以超正常浓度剂量供给人体,以激发它们的天然活性作为其治疗疾病的药理基础,主要是以细胞生长调节因子为代表的,如G-CSF、GM-CSF、tPA、α-IFN等。继第二代基因工程药物之后,单克隆抗体将成为研究和开发的新热点。如美国单克隆抗体的销售额从1997年的3110亿美元增长到1999年的12亿美元,显示了强劲的增长势头[2,3
4、]。基因工程产品中最有希望的是影响免疫系统的传递蛋白。集落刺激因子(CSF)是离体条件下免疫系统祖细胞(一种造血细胞)07生物科学田方方2007090346增生和分化所需的一组糖蛋白,这些因子对获得性与先天性骨髓衰竭症包括癌症、重度烧伤与艾滋病具有治疗作用。用于治疗骨髓移植衰竭的粒细胞巨噬细胞2CSF(GM2CSF)和治疗化疗后嗜中性白细胞减少症的粒细胞2CSF(G2CSF)已于1991年分别被批上市。干扰素(IFN)是另一类免疫调节剂,IFN2A2a,IFN2A2b和IFN2C1b均已获批准。IL22作为免疫调节剂用以治疗转移性肾细胞癌于1992年批准
5、。促进组织修复与再生的传递蛋白是基因工程另一有希望的领域。EPO是肾脏产生的能刺激红细胞成熟的传递蛋白,治疗慢性肾衰贫血和艾滋病人药物治疗后贫血的EPO已于1990年以前被批准上市。具有创伤修复作用的几种生长因子蛋白如表皮生长因子(EGF)、血小板源生长因子(PDGF)、成纤维细胞生长因子(FGF)、神经生长因子(NGF)都在研究中。基因工程制药产业属典型的高技术行业,具有生产周期长、投入大、高风险及高效益等特点。据美国有关资料统计,一种新药从研究到投放市场,开发周期长达12年之久,其中临床时间最长,约占药物研发时间的一半。平均耗资约215亿美元,并且在
6、临床试验的新药只有23%有望进入未来市场,其余约77%将被淘汰,所以说基因工程药物开发投资高、风险大。但相应带来的效益非常丰厚,例如美国Amgen公司开发的两个主要产品Neupogon(G-CSF)和Epogen(红细胞生成素),1996年销售额均达到10亿美元[2]。2.我国基因工程制药研究与发达的国家相比,我国基因工程研究起步较晚,但政府对于发展生物技术给予了足够的重视,把生物技术研究放在高新技术领域的首位。我国第一个进入产业的基因工程药物IFN2A1,1989年经卫生部批准获新药证书,随之IFN2A1b,IFN2A2a型也获得卫生部批准,并生产投放
7、市场。这标志着我国基因工程制药的研究和开发已跻身于世界先进国家行列。乙型肝炎表面抗原基因工程疫苗已在我国研制成功,1991年完成中试,已形成一定规模的生产能力,经临床试验抗体阳转率达100%。这是我国投放市场的第一种高新技术疫苗。1994年IL22也获卫生部新药证书,基因工程hGH,t2PA,hEGF,EPO等10几种蛋白质或多肽药物也正在进行中试或临床试验。另外,在反义技术、蛋白质工程、糖工程等方面,我国也投入人力物力,许多实验室取得了理想的成果。07生物科学田方方20070903463.国外基因工程制药的近况 美国是现代生物技术的发源地,又是应用现代
8、生物技术研制新型药物的第一个国家,多数基因工程药物都首创于美国,目前美国在这方面
