第1次新药研究及新药临床试验设计

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1、第1次新药研究及新药临床试验设计思考题：1.什么是新药？新药冇哪些基本类型?答：你好，根据《药品管理法》以及2007年10月1日开始执行的新《药品注册管理办法》，新药（NewDrugs）新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。新药的类型：一类未在国内外上市销售的药品：（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂；（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物屮的光学异构体及其制剂；（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；（5）新的复方制剂；（6）已在国内上市销售的制剂壇加国内外

2、均未批准的新适应症。二类改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。三类已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：（1）已在国外上市销售的制剂及其原料•药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；（2）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症。四类改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂。五类改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。六类已冇国家药品标准

3、的原料药或者制剂。2.新药临床试验分几期？各期的主要特点是什么？答：分i、ii、iii、iv期四期特点：i期主要是评价药物的安全ft；ii期是评价药物的有效件和耐受ft；iii期是进一步评价药物的有效性与安全性；iv期是已上1『药•物的再评价。i期临床试验在新药开发过程小,将新药第一次用于人体以研究新药的性质的试验，称Z为i期临床试验.即在严格控制的条件下,给少量试验药物于少数经过谨慎选择和筛选出的健康志愿者（对肿瘤药物而言通常为肿瘤病人），然生仔细监测纱物的血液浓度排泄性质和任何有益反应或不良作用，以评价药物在人体内的性质.i期临床试验通常要

4、求健康志愿者住院以进行24小时的密切监护•随着对新药的安全性了解的增加，给药的剂量可逐渐提高，并可以多剂量给药•通过i期临床试验，还可以得到一些药物最高和最低剂量的信息，以便确定将来在病人身上使用的合适剂量•可见，i期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验,口的在于观测人体对新药的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据.ii期临床试验通过i期临床研究，在健康人身上得到了为达到合理的血跖浓度所需耍的跖品的剂理的信息，即药代动力学数据•但是，通常在健康的人体上是不可能证实药品的治疗作用的.在临床研究的第二阶段即ii期临床试验，将给药于少

5、数病人志愿者，然后重新评价药物的药代动力学和排泄情况•这是因为药物在患病状态的人体内的作用方式常常是不同的，对那些影响肠、胃、肝、和肾的跖物尤其如此。以一个新的治疗关节炎的止通药的开发为例。ii期临床研究将确定该药缓解关节炎病人的疼通效果如何，还要确定在不同剂量时不良反应的发牛率的高低，以确定疼痛得到充分缓解但不良反应最小的剂量。可以说，ii期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。ii期临床试验一般通过随机肓法对照试验（根据具体目的也可以采取其他设计形式），对新纱的有效性和安全性作出初步评价，并为设计iii期临床试验和确定给药剂量方案捉供依据。ii

6、i期临床试验在i,ii期临床研究的基础上，将试验约物用于更大范围的病人志愿者身上，进行扩大的多屮心临床试验，进一步评价药物的冇效性和耐受性（或安全性），称之为iii期临床试验。山期临床试验可以说是治疗作用的确证阶段，也是为药品注册申请获得批准提供依据的关键阶段，该期试验一般为具有足够样木量的随机化肓法对照试验。临床试验将对试验药物和安慰剂（不含活性物质）或已上市药品的有关参数进行比较。试验结果应当具有可重复性。可以说，该阶段是临床研究项目的最繁忙和任务最集屮的部分。除了对成年病人研究外，还要特别研究纱物对老年病人，有时还要包括儿童的安全性。一般来

7、讲，老年病人和危重病人所要求的剂量要低一些，因为他们的身体不能有产地清除药物，使得他们对不良反应的耐受性更差，所以应当进行特别的研究來确定剂量。而儿童人群具有突变墩感性、迟发毒性和不同的药物代谢动力学性质等特点，因此在决定药物应用于儿童人群时，权衡疗效和药物不良反应应当是一个需要特别关注的问题。在国外，儿童参加的临床试验一般放在成人试验的iii期临床后才开始。如果一•种疾病主要发生在儿童，并且很严重又没有其他治疗方法，美国食品与药品管理局允许i期临床试验真接从儿童开始，即在不存在成人数据参照的情况下，允许从儿童开始药理评价。国对此尚无明确规定。i

8、v期临床试验对新药上市后的监测。在广泛使用条件下考察疗效和不良反应（注意罕见不良反应）O1.什么是GCP?实施GCP的目的是什么？答：G