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1、异基因造血干细胞移植治疗MDS作者简介吴德沛主任医师，内科血液学教授，博士生导师1982年毕业于苏州医学院，获得硕士、博士学位。1992年至1994年在法国进修造血干细胞临床移植技术。目前是国家级重点学科－苏州大学附属第一医院血液病学科主要学术带头人之一，任江苏省血液病临床医学中心副主任，苏州大学附属第一医院血液科主任。骨髓增生异常综合征（MDS）MDS本质是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病-血细胞减少-无效造血-高风险向急性髓细胞白血病（AML）转化MuftiGJ,Haematologica200
2、8;93:1712-1717MDS治疗总体原则根据不同危险分组采取与其相应的治疗策略（Arisk-adaptedtreatmentstrategy)危险因素分组以IPSS为基础TheannualcongressoftheEuropeanHematologyAssociation2009;3:172-176NCCN治疗指南（低危组）5NCCN治疗指南（高危组）6造血干细胞移植（HSCT）唯一一种可以治愈MDS的医疗手段仅小部分MDS患者接受了异基因造血干细胞移植年龄<55岁、中低危MDS患者，如有HL
3、A相合同胞供体，CR1期可行allo-HSCT，因其DFS好于无合适同胞供体者而自体HSCT的OS并不好于比强化疗TheodeWitte,etal.Haemaatologica.2010权衡患者受益移植风险MDS干细胞移植的适应证IPSS评分为中危-1、中危-2、高危MDS骨髓原始细胞<5%，但伴高危细胞遗传学或严重多系细胞减少输血依赖者(即使IPSS积分较低）DeegHJ,etal.IntJHematol,2002;76(Suppl2):29-34.MDS干细胞移植的时机及方案选择IPSS中危-2
4、或高危组，患者可从即刻移植治疗中获益IPSS低危或中危-1组，患者能从延迟移植治疗中获益首选同胞相合供者；如无可以考虑其他来源的供者，如HLA相合的非血缘供者，甚至是不合的血缘供者患者中位年龄40-50岁，一般条件好尽可能常规清髓HSCT，预处理BUCY年龄偏大的或一般状态差的可以尝试降低预处理强度（RIC）HSCTCutlerCS,etal.Blood,2004;104:579–585MDS干细胞移植的疗效荟萃分析研究（2000-2008年）：OS：52%(2-year)，25%(4-year)D
5、FS：50%(2-year)，16%(4-year)Relpase：24%(1-year)，54.5%(4-year)TRM：19%（100-day），61%（5-year）13TKKeller,etal.Bonemarrowtransplantation,2009IPSS积分、危险度越高，非复发相关死亡的移植相关死亡率越高Sorror,etal.JCO，2007HSCT疗效影响因素年龄:1,333名Allo-HSCT的MDS，中位年龄为56y；50~60y：884例（66%）、>60岁:449例（
6、34%）Sib:811例，URD:522例传统清髓性预处理：500例，RIC：533例4年OS：31%50~60岁组为34%，>60岁组为27%。多因素分析显示影响移植后4年OS的主要因素：患者移植前疾病进展状态（HR1.55；p<0.01)，而年龄不是独立影响疗效的因素。AllogeneicHematopoieticStem-CellTransplantationforPatients50YearsorOlderWithMyelodysplasticSyndromesorSecondaryAcut
7、eMyeloidLeukemia.JClinOncol,2010,28:405-411.HSCT疗效影响因素1990~2006年，Allo-HSCT5年OS分别为RA(80%)、RCMD(57%)、RAEB-1（51%）、RAEB-2（28%）、MDS转白者（25%）WHOclassificationandWPSSpredictposttransplantationoutcomeinpatientswithmyelodysplasticsyndrome:astudyfromtheGruppoItal
8、ianoTrapiantodiMidolloOsseo(GITMO).Blood,2008,112:895-902.IPSS：5-year-OS32%57%28%80%63%40%16%WPSS：5-year-OSP<0.001HSCT疗效影响因素进一步多因素分析显示输血依赖程度是MDS患者Allo-HSCT的OS及TRM的独立预后因素(HR=1.48,p=0.017;HR=1.68,p=0.024)。WHOclassificationandWPSSpredictpo
