干细胞的临床应用(潘家国)

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1、干细胞的临床应用——主讲潘家国目录干细胞发展现状和前景1干细胞基础知识介绍2干细胞的临床应用3总结4美国生物学家戴利讲过一句名言：20世纪是药物治疗的时代！！21世纪是细胞治疗的时代！！！世界权威《科学》杂志曾将干细胞研究列为世界十大科学成就之一，与人类基因组测序和克隆技术相提并论。干细胞与再生医学产业，被誉为二十一世纪生物和医学科技领域最可能取得革命性突破的项目，有望成为具有划时代影响的“医学革命”。间充质干细胞（MSC）的临床研究已经在许多国家开展，美国批准了40余项的临床试验，随着MSC及相关技术

2、的日益成熟，MSC将逐步为临床广泛使用，目前MSC用于治疗的十余种难治性疾病中，除了用来促进恢复造血，与造血干细胞共移植可提高疗效和减少异基因HSCT移植的排异反应外，还用于心脑血管病、肝硬化、骨和肌疾病、脑和脊髓神经损伤、老年性痴呆及红斑狼疮和硬皮病等自身免疫性疾病和治疗研究。干细胞研究与治疗现状干细胞早已上升到了国家发展的战略高度。日本早在2000年启动了“千年世纪工程”，其中把以干细胞工程为核心技术的再生医学作为四大重点之一，并且在第一年度的投资金额即达108亿日元美国奥巴马总统上任即时，就解禁了

3、布什政府对胚胎干细胞研究的限制，允许国家NIH经费用于胚胎干细胞的研究。我国政府对干细胞研究也非常重视。温家宝总理在中国科学院成立60周年大会上发言，特别提到了干细胞研究和发展。2002年起我国“972”，“863”计划，投入到有关干细胞与治疗性克隆、组织工程技术与产品研制、组织器官代用品研发及灵长类动物疾病与评价模型等项目的研究经费达到近2亿元人民币。2009-2011年国家自然科学基金资助的干细胞项目达226个2010年国家科技部颁布的“重大新药创新”科技重大专项“十二五”实施计划2011年课题申报

4、指南中，专门列入了新药研发干细胞技术平台项目。干细胞随着干细胞研究方法及各种检验、分离及各种检测、分离、培养技术的不断改进和完善，干细胞治疗在临床的应用越来越广泛。干细胞不仅可以治疗细胞损伤性疾病，同时还具有组织、器官的可能性，细胞治疗在人类疾病治疗领域显示出不可估量的前景。不断取得的干细胞研究成果已使其成为生物医学研究领域正在升起的耀眼的新星。作为一种新的治疗方法，干细胞的治疗正在被越来越多的医生熟悉和掌握。干细胞（stemcell）——作为细胞生物学的一个基本概念已有一百余年的历史，但其在疾病发生、

5、发展中的作用，尤其是在临床疾病中的治疗应用，是在近几十年才逐渐为人们所认识和接受的。什么是干细胞？干细胞是一类具有自我更新、高度繁殖和多向分化潜能的细胞群体，即这些细胞可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大小，同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞。干细胞输注途径1.血管介入治疗。2.病变部位直接注射。3.静脉输入治。4.体腔注射。5.头部立体定向颅内干细胞移植。6.CT引导下脊髓内干细胞移植。干细胞的特征干细胞技术属于“再生医学技术”，它最显著的价值是：通过对干细胞进行体外分离、培养、定向诱导分化等，

6、能够培养出一种全新的、正常的、更年轻的的细胞、组织、器官等，通过特殊的技术移植到体内，代替那些正常或非正常死亡的细胞，为多种难治性疾病的治疗带来了革命。人体细胞分为几种类型1全能性干细胞具有形成完整个体的分化潜能。如：胚胎干细胞2多能性干细胞这种干细胞具有分化多种细胞组织的潜能，但却失去了发育成完整个体的能力。如：造血干细胞，间充质干细胞，皮肤干细胞3单能性干细胞这类干细胞只能向一种类型或密切相关的两种类型的细胞分化。如：上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞、肠上皮干细胞按分化潜能的大小，干细胞基本

7、上可分为三类：干细胞治疗技术什么是干细胞技术干细胞是一种具有自我复制能力的多潜能细胞，具有再生各种组织器官的潜能功能，医学界称之为“万能细胞”。在一定的条件下通过诱导可以进行自我复制，是具有多项分化潜能的原始细胞，可以形成人体各种组织和器官，可以对病变、衰老、损伤的组织器官进行修复或替代，是未来医学领域，治疗多种疑难杂症的主要来源和手段。作为具有最大价值的种子细胞，干细胞在医疗应用上有着极其重要的作用。什么是干细胞治疗细胞治疗是指将功能细胞（免疫细胞、干细胞等）作为“药物”局部注射或静脉输注、或以血管介

8、入的方法等，局部或全身应用于人体，以修复受损的组织细胞和器官，或改善机体的功能从而达到治愈疾病的目的。干细胞治疗的原理1.替代修复死亡和受损伤的细胞；2.激活休眠和处于抑制状态的细胞；3.旁分泌作用（分泌神经营养因子、抗凋亡因子等）；4.促进细胞间电能力、电传导的恢复（如间充质干细胞分泌连接蛋白帮助细胞间连接、促进离子通道的开放等）。干细胞治疗的原理干细胞移植的优点高效性，疗效肯定。Concept2.靶向性强，具有DC导航系统。concep