himb国际注册患者信息和知情同意书项目名称遗传性包涵体肌病-患者

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1、UX001-CL401HIMB国际注册患者信息和知情同意书项目名称：遗传性包涵体肌病-患者随访项目（HIBM-PMP）用于评估遗传性包涵体肌病的注册和前瞻性观察研究协议编号：UX001-CL401日期/版本：2013年5月23日/2现正邀请您参与本注册项目。请您在同意参与研究前，明确本项调查研究的内容以及所录信息的用途。本文解答了一些您可能存在的疑问，若在阅读本文后您还有其他疑问，可在签署知情书之前，直接联系注册中心协调员和授权者。联络方式请见文件末尾。患者信息和知情同意书由神经肌肉疾病基金会的两名成员进行审查。摘要遗传性包涵体肌病（HIBM），又称Nonaka病，GNE肌病或伴镶边空

2、泡的远端性肌病，是一种非常罕见的肌病。现邀请您参与遗传性包涵体肌病国际数据库的患者注册。参与数据库注册需要您填写调查问卷，提供您的病史、诊疗史、现服用的药物，并描述目前生活质量及运动能力等相关情况。首次填写问卷大约需要1.5个小时。你可依自身情况完成尽可能多的问题，并在日后继续补录。我们将在此后的第6个月、第12个月及每年邀请您填写简短表格以进行信息更新。在征得您同意后，我们将告知您关于遗传性包涵体肌病的相关调查、研究和试验的进展。参与注册是完全自愿的，您可随时无条件退出。参与注册丝毫不会影响您的相关治疗。知情同意书以电子形式被接收。注册信息将被联网存储，对英美的监管机构（FDA美国食

3、品药品监督管理局和DHHS健康与人类服务部）和通过认证的研究人员开放访问。通过互联网注册数据库可能对数据安全造成一定威胁，但我们已采取相关措施避免其发生。注册表的相关文件和政策已被审查，符合最佳方案和英国相关法规（Caldicott批准）。我们对您提供的信息进行保密。研究者是谁？TREAT-NMD：欧洲神经肌肉病治疗协会（纽卡斯尔大学）指导委员会，由遗传性包涵体肌病专家和患者中的积极倡导者组成，联合Ultragenyx制药公司共同进行此项研究。该协会在类似的罕见肌病数据注册项目上有着丰富的经验。更多信息请参见：www.treat-nmd.eu什么是患者注册？为什么要进行患者注册？找寻合

4、适的患者并建立随访，对于进行临床研究或试验是十分必要的。注册项目把患者的详细信息收集整合在同一数据库或“注册表”内，在患者及其家庭与正在研究治疗该病的医生和研究人员之间架起桥梁。欧洲神经肌肉病治疗协会工作网和Ultragenyx制药公司正在致力于建立各国的遗传性包涵体肌病国际注册。注册表收集哪些人的数据？本注册表收集18岁以上的遗传性包涵体肌病患者的数据。这种肌肉病在人群中是罕见的。正是由于你患有些疾病，所以邀请您参与本项注册。在回答某些问题时您可以咨询医生。虽然该病在全球范围内有一定数量的患者，但目前只在日本有一项此疾病的患者注册登记。我们旨在建立全球数据库来更好地了解患者分布情况，

5、并建立与遗传性包涵体肌病患者沟通的渠道。我需要提供哪些信息？您需要提供您的病史：何时何地如何被确诊，为改善病情您接收了哪些治疗，家族中是否有其他遗传性包涵体肌病患者。我们需要共享您的基因检测结果、诊疗史，以及既往和现在所服用药物的列表。您需要填写一系列关于生活质量以及活动和自理能力的调查问卷。根据您提供的相关信息，相关工作人员可能需要调取您的医疗记录以获取注册项目必需的信息（例如，我们可能需要向遗传学家或医生索要您的基因检测报告或肌肉活检报告）。如果我不想或者无法对调查表格中的某些问题进行回答时，该怎么办？您可依自身情况一次性完成尽可能多的问题。回答某些问题时可咨询您的医生。剩余问题可

6、稍后继续补录。我们鼓励患者尽量完成问题，这样有助于我们更好地了解遗传性包涵体肌病。哪些人有权访问我的信息？您提供的信息将被录入国际注册，该注册由欧洲神经肌肉病治疗协会监管。您的数据将被安全储存，未经授权的人员无法获取您的任何信息。只有通过当地伦理道德委员会、欧洲神经肌肉病治疗协会指导委员会和Ultragenyx制药有限公司认证的研究人员才能访问注册表中的匿名数据。您的信息（姓名和联系信息不作公开）也许会被下列个人和组织分享，以确保他们能够完成研究相关的任务：研究赞助商，Ultragenyx制药有限公司有权访问不含识别信息的数据（即不含您的姓名和联系方式）以分析研究结果，并对未来临床研

7、究和试验进行规划。Ultragenyx合作方（SummitAnalytical）可访问数据库，对其进行维护以确保数据库正常运作，并帮助分析数据。有权对您信息进行访问的个人或组织可能因法律要求将信息共享：•英美监管机构（例如FDA美国食品药品监督管理局和DHHS健康与人类服务部）可能会对您的信息（包括身份和姓名）进行审查以确保研究数据的准确性。•由医生和专家组成的独立委员会将对本研究安全信息进行审查。•在研究场所外的个人或企业，如信息存储公司或