医学信息学论文：苏炳华-临床试验生物统计的认识和实践

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1、临床试验生物统计的认识和实践上海交通大学医学院生物统计教研组上海泰格医药科技有限公司苏炳华2014年12月1日南宁一。1984年以前医学统计学中国卫生信息学会（中国卫生统计学会）1984年成立前，在老一辈医学统计学家郭祖超，薛仲三，许世瑾，李光荫等老教授的培养指导下，第二代医学统计学家，如杨树勤，田凤调，丁道芳，周有尚，陆守曾,金丕焕等教授，迅速成长，已经颇有规模。当时出版的主要著作，主要参考书有：1.郭祖超主编：医用数理统计方法（第三版）（增订版），北京，人民卫生出版社,1988郭祖超教授主编的“医学与生物统计方法”（第

2、一版）正中书局1948年出版，“医用数理统计方法”（第二版）北京，人民卫生出版社,1963年出版2.杨树勤，郭祖超主编．中国医学百科全书，医学统计学分册．上海：上海科学技术出版社，1982,43.杨树勤主编（四川医学院）卫生统计学，北京，人民卫生出版社,19784.许世瑾,金丕焕主编（上海第一医学院）:医用统计方法，上海，上海科学技术出版社，1978医学统计学是运用统计学的原理和方法，结合医学、生物学实际，研究数字资料的搜集，整理、分析和统计推断的一门学科。医学统计学是进行医学科学研究所必需的重要手段医学统计学（Medic

3、alStatistics）生物统计学(biostatistics)、卫生统计学(healthstatistics)是统计学原理和方法上互有联系的不同学科领域，既有区别，又无截然界限。医学统计学侧重于医学的生物学方面。卫生统计学侧重于医学卫生的社会方面。生物统计学应用于生物学研究，包括农业、林业、生物学、医学等方面，由于可把人也理解为属于生物学范畴，因而生物统计学比医学统计学范围更广。医学统计学的主要内容主要内容有:1）统计研究设计、2）统计描述、3）统计推断、4）研究联系、分类和检测等研究。统计研究设计有两类：调查设计和实

4、验（或试验）设计统计研究设计statisticalinvestigationanddesign除了要从医学统计学角度考虑设计方法外，还要考虑以较少的人力、物力、时间取得更多的较可靠的资料和信息。统计研究设计有两类：调查设计和实验（或试验）设计。实验（或试验）与调查的主要区别是：在实验中，研究者能较主动地安排实验因素，控制实验条件，排除非实验因素的干扰，如动物实验以及以人作研究对象的临床试验；在调查中，研究者较被动地进行观察，只希望干扰尽可能地减少，或通过分组来控制，如现场调查。实验与调查在设计上不尽相同，但在实际工作中有时

5、难于截然分开，而且经常结合应用。如有的现场调查可为实验提供线索，而实验成果又必须回到现场实践去验证，再通过调查来说明。这里将实验设计和试验设计，放在统一的栏目下。又对临床试验规定：临床试验是按科学的实验方法，研究疾病临床阶段的规律的试验。包括研究某一疾病的病因或机理，寻求早期诊断指标；根据病因或临床转归等制定疾病的临床分型；研究影响疗效的因素及疗效对比等。其中以疗效对比最为常用，它是将某种新的治疗方法在部分病人中试用，与一般方法或无处理对照进行比较，对其临床疗效作出科学的估计。临床试验除应遵循实验设计的基本原则和方法外，在

6、病例选择、设立对照、疗法选择、避免试验偏性及效果评价方面均有其特点。关于试验设计在郭祖超教授的名著1963年版《医用数理统计方法》指出：试验设计是医学统计学的重要组成部分，在该书的实验设计一章中，内容有随机数、完全随机化设计、配偶组设计、随机单位组设计、拉丁方设计、不完全单位组设计、析因设计和样本大小的估计。关于调查设计在郭祖超教授《医用数理统计方法》第三版1988年增订版中又由著名第二代医学统计学家杨树勤教授执笔增加调查设计一章，内容有医学科研中的统计设计、调查计划、调查方法、整理分析计划、抽样设计、样本含量估计和非抽样

7、误差的控制。1984年以前的国内临床试验。临床试验指导性的文件之一的赫尔辛基宣言，是1964年7月，在第18届世界医学大会上通过的。1984年以前，我国除了中药以外的药品，主要由国外进口,以后国内虽然也有生产,但基本上为仿制品,当时在药品注册管理上并未要求作临床试验。1984年以前，只有少数统计专家参加临床试验，生物统计工作主要是数据的统计分析，统计软件包应用很少，涉及方案制定也很少。从现在的观点看，当时的方法不是很正规，何况当时国家卫生部的法规要求也不够严格，有些甚至没有公布法规。临床试验药品注册审评也没有专门的生物统计

8、专家组。国内外临床试验生物统计学的要求差距较大。二。1984年中国卫生信息学会成立后在第一，二代医学统计学家带领下，第三代医学统计学家迅速成长，他们经过培训，掌握了试验设计方法，统计模型，多元统计方法，计算机算法语言，统计软件包，数据库技术，又有良好的医学背景。纷纷到国外深造，又参加了许多良好设计临床试