临床研究之真实世界研究

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1、大数据促使新知识的产生Realworldstudy首都医科大学附属北京安贞医院杜昕医疗费用的增长医疗花费的差距医疗差距心力衰竭患者30天再住院率和死亡率JAMA2011;306:1669医疗差距医疗中存在问题“off-label”usesenthusiasmforthenewesttechnologyonthepartofbothdoctorsandpatients临床实践缺乏循证医学证据多数指南的推荐缺乏证据支持JAMA2009;25:831临床实践缺乏循证医学证据新的治疗措施经过大规模临床试验，证明能够降低死亡率，改善患者预后，然后

2、再应用到临床，这是循证医学的基础我们的临床实践很多没有循证医学证据最基本的：血肿－冰敷多长时间？没有答案最致命的：急性心肌梗死－ACC/AHA指南推荐的治疗措施中，只有13%有充足的证据，即levelA证据－JAMA2009;301:831循证医学证据在临床实践中被忽略证明有效的治疗措施在临床应用严重不足急性心肌梗死患者的再灌注治疗心力衰竭患者应用ACEI类药物他汀类药物房颤患者应用华法林缩小指南和临床实践差距的方法值得探讨“Humanity’sgreatestadvancesarenotinitsdiscoveries–butinho

3、wthosediscoveriesareapplied...”BillGates,June7,2007HarvardCommencementAddressRealworldstudy的价值产生证据和新知识促进有效措施的临床应用11何谓注册研究注册研究是在真实世界进行的一种观察性研究，是对大量有某种共同特征患者（有特定疾病和/或进行特定治疗），收集长期的、观察性资料，从而更好地理解特定疾病的病程、治疗和预后情况。注册研究解决方案：进行更可行的临床试验研究费用不是高不可攀不因为严格的入选和排除标准，把很多患者排除在外不受亚组统计效力低的限制

4、与最好的治疗进行比较，评价新的治疗措施的有效性观察性研究可产生重要的循证医学证据，只要满足：观察的终点具有重要的临床价值观察人群有代表性注册研究与干预性研究的差别注册研究中患者年龄更大合并疾病更多病情更严重在临床实践中，<1/3的心力衰竭患者满足RCT的入选条件急性心肌梗死患者，1/4年龄>75岁，而RCT中年龄>75岁者极少EurHeartJ2005;26:2706–2713CRUSADE：临床试验vs注册患者变量PURSUITCURESYNERGYCRUSADE(n=9461)(n=12,562)(n=9975)(n=180,842

5、)平均年龄63±1163±1267±1169±14女性(%)36393440糖尿病(%)23232933既往心肌梗死(%)32252830既往心衰(%)118918PCI术后(%)1318*2021CABG术后(%)1218*1719NEJM1998;339:436-43NEJM2001;345:494-502JAMA2004:292:45-54CRUSADEcumulativethroughJune30,2006CRUSADE：临床试验vs注册患者6住院死亡率4.9%5437-day死亡率死亡率21.8%1.9%1.5%10PURSU

6、IT1PRISM-PLUS2SYNERGY3CRUSADE(n=9,461)(n=1,915)(n=9,975)(n=180,842)1.ThePURSUITTrialInvestigators.NEnglJMed19982.ThePRISM-PLUSStudyInvestigators.NEnglJMed19983.TheSynergyStudyJAMA2004CRUSADEcumulativedatathrough6/30/2006注册研究的价值注册研究随访时间长，可揭示短期临床试验不能发现的问题2001年，RCT证明药物支架显著降

7、低再狭窄率，被认为是冠心病介入治疗革命性的进展2007年，瑞典注册研究报告，由于晚期血栓发生率高，药物支架置入后心肌梗死、死亡等不良事件发生率高，引起高度关注NEnglJMed2002;346:1773.NEnglJMed2007;356:1009-19注册研究vs适合做试验的患者干预性研究CRT显示，对满足RCT入选标准的冠心病患者，PCI和CABG治疗无差别注册研究EuroHeartSurvey发现，不适合做试验的患者在不适合做试验的患者，1年生存率PCI显著优于CABGEurHeartJ2006;27:671注册研究与干预性研究的

8、差别注册研究：评价在真实的临床实践中，治疗措施的effectiveness干预性研究：评价在控制了环境和混杂因素后，治疗措施的efficacy注册研究vs干预性研究评价循证医学证据在临床中的适用性RCT入选